Tek doz CRISPR gen terapisi kolesterolü bir yıl boyunca yüzde 50 düşürdü

CRISPR tabanlı bir gen düzenleme tedavisinin tek bir infüzyonu, bir yıllık takip süresi boyunca LDL kolesterol ve trigliserit seviyelerinde kalıcı düşüşler sağladı. Araştırmacılar bu bulguları Cuma günü Avrupa Kardiyoloji Derneği 2026 Kongresi'nde sundu ve çalışma eş zamanlı olarak The New England Journal of Medicine dergisinde yayımlandı.

'Tek Seferlik' Bir Yaklaşım

CRISPR Therapeutics ↘ 1.28%, CTX310'un Faz 1a denemesinden elde edilen genişletilmiş verileri sundu. Buna göre, 0.8 mg/kg'lık en yüksek dozu alan katılımcılarda 12 ay sonunda LDL seviyesinde ortalama yüzde 52.5, trigliserit seviyesinde ise yüzde 47.8 oranında düşüş gözlendi. Tedavi ayrıca dolaşımdaki ANGPTL3 proteinini ortalama yüzde 79 oranında azalttı ve maksimum düşüş yüzde 89 olarak kaydedildi. 15 katılımcının tamamında bir yıllık takip süresi boyunca tedaviye bağlı ciddi bir yan etki bildirilmedi.newsroom.clevelandclinic+2

Cleveland Clinic'te kardiyolog ve çalışmanın baş yazarı Dr. Luke Laffin, "Denemede ve tedaviyi takip eden bir yıl boyunca CTX310 ile ilişkili ciddi bir güvenlik sorunu yaşanmaması cesaret verici" dedi. Çalışmanın kıdemli yazarı ve Cleveland Clinic Kalp, Damar ve Göğüs Enstitüsü'nün akademik işler sorumlusu Dr. Steven Nissen ise bunu "kardiyovasküler hastalıklara karşı koruma sağlayan doğal bir mutasyon" olarak nitelendirdi ve ekledi: "Artık CRISPR mevcut olduğuna göre, diğer bireylerin genlerini değiştirerek onlara bu korumayı sağlayabiliriz".cnn+1

Nasıl Çalışıyor?

CTX310, lipid nanopartikülleri aracılığıyla karaciğere iletilen CRISPR-Cas9 gen düzenleme teknolojisini kullanıyor ve burada ANGPTL3 genini kapatıyor. Bu yaklaşım, yaklaşık her 250 kişiden birinde bulunan ve ANGPTL3'ün inaktif kopyalarını taşıyarak yaşam boyu çok düşük kolesterol ve trigliserit seviyelerini yan etki olmaksızın koruyan doğal bir mutasyonu taklit ediyor. Denemeye, çoğu halihazırda statin, ezetimib veya PCSK9 inhibitörü kullanan, ailesel hiperkolesterolemi ve şiddetli hipertrigliseridemi dahil olmak üzere ilaca dirençli lipid bozukluğu olan hastalar dahil edildi.globenewswire+1

Sırada Ne Var?

ABD ve Avustralya'da, en yüksek sabit dozla 40'a kadar katılımcının yer aldığı bir Faz 1b denemesi şu anda devam ediyor. Şiddetli hipertrigliseridemi hastalarına odaklanan sonuçların 2026'nın ikinci yarısında açıklanması bekleniyor. FDA, gen düzenlemenin uzun vadeli etkilerini değerlendirmek amacıyla deneme katılımcılarının 15 yıl boyunca izlenmesini tavsiye etti.cnn+2

Kalp hastalığı, Amerika Birleşik Devletleri'nde ve dünya genelinde bir numaralı ölüm nedeni olmaya devam ediyor ve araştırmalar, statin reçete edilen hastaların yaklaşık yarısının bir yıl içinde ilacı bırakmayı tercih ettiğini gösteriyor. Laffin, "Bir yıl boyunca kalıcı düşüş sağlayan tek bir infüzyon, tek seferlik bir yaklaşımın bu uyum boşluğunu kapatmaya yardımcı olabileceğine dair cesaret verici bir sinyaldir" dedi.globenewswire+2