CRISPR-væpnet virus utryddet superbakterie i medisinsk gjennombrudd

En 65 år gammel nyretransplantert pasient som led av en multiresistent E. coli-infeksjon som hadde motstått alle tilgjengelige antibiotika, har blitt frisk etter å ha mottatt en eksperimentell bakteriefagterapi utstyrt med CRISPR-genredigeringsteknologi: første gang en slik behandling har blitt brukt med hell hos et menneske.

Siste utvei mot alvorlig infeksjon

Saken, som ble publisert 11. august i tidsskriftet Clinical Infectious Diseases, ble ledet av Saima Aslam, professor i medisin ved University of California, San Diego. Pasienten fikk transplantert en nyre i 2023, men utviklet deretter gjentatte E. coli-infeksjoner, komplisert av immundempende medikamenter som var nødvendige for å forhindre organavstøtning. Bakterien ble til slutt resistent mot selv siste skanse carbapenem-antibiotika, og pasienten utviklet malakoplaki, en sjeldan betennelsestilstand, sammen med en stor svulst fra blæreveggen og åpne magesår.biz.chosun+2

Uten noen konvensjonelle alternativer igjen, sikret det kliniske teamet godkjenning for utprøvende behandling (compassionate use) av SNIPR001, en terapi utviklet av det danske bioteknologiselskapet SNIPR Biome. Behandlingen består av genmodifiserte bakteriefager, virus som utelukkende infiserer bakterier, utstyrt med et CRISPR-Cas3-system designet for å oppsøke og bryte ned E. coli-DNA.newscientist+1

Rask respons, forsiktig optimisme

Innen én uke etter oppstart av fagterapien, som ble gitt intravenøst, lokalt og direkte i leasjonen sammen med antibiotika, begynte pasientens åpne sår å gro, og blæremassen krympet fra 0,74 liter til 0,37 liter. Etter ett års behandling hadde massen krympet med nesten 90 prosent, fra 745 kubikkcentimeter til 82 kubikkcentimeter, uten noen påviselig infeksjon igjen.pharmaphorum+2

Forskerne bemerket imidlertid at pasienten også fikk en ny antibiotikacocktail 11 dager før fagterapien startet. "Det kan være at fagene sammen med antibiotikaen hadde denne synergistiske effekten," sa Eric van der Helm, medforfatter fra SNIPR Biome.newscientist

Hva skjer videre

SNIPR Biome opplyser at selskapet har mottatt 12 ytterligere forespørsler om utprøvende behandling og gjennomfører en klinisk fase 2-studie av SNIPR001 på kreftpasienter med risiko for E. coli-infeksjoner i blodet. "Denne saksrapporten markerer en viktig klinisk milepæl for SNIPR001 og fremhever potensialet i vår genredigerte CRISPR-medisinplattform for å behandle vanskelig behandlbare, resistente E. coli-infeksjoner," sa administrerende direktør Christian Grøndahl.pharmaphorum+1