CRISPR-muokattu virus nujersi superbakteerin ensimmäistä kertaa

Monilääkeresistentistä E. coli -infektiosta kärsinyt 65-vuotias munuaisensiirtopotilas, johon mikään saatavilla ollut antibiootti ei ollut tepsinyt, on toipunut saatuaan kokeellista faagiterapiaa, jota oli tehostettu CRISPR-geeninmuokkausteknologialla. Tämä on ensimmäinen kerta, kun kyseistä hoitoa on käytetty menestyksekkäästi ihmispotilaalla.

Viimeinen oljenkorsi vakavaan infektioon

Tapaustutkimusta, joka julkaistiin 11. elokuuta Clinical Infectious Diseases -lehdessä, johti San Diegon Kalifornian yliopiston lääketieteen professori Saima Aslam. Potilaalle oli tehty munuaisensiirto vuonna 2023, mutta hänelle kehittyi sen jälkeen toistuvia E. coli -infektioita. Tilannetta monimutkaistivat hylkimisenestoaineet, joita tarvittiin estämään siirrännäisen hylkiminen. Bakteeri tuli lopulta resistentiksi jopa viimeisen linjan karbapeneemiantibiooteille, ja potilaalle kehittyi malakoplakia, harvinainen tulehdustila, sekä suuri kasvain virtsarokon seinämään ja avoimia haavoja vatsan alueelle.biz.chosun+2

Kun tavanomaisia hoitovaihtoehtoja ei enää ollut, hoitotiimi sai erityisluvan taudinaiheuttajaan kohdistuvaan kokeelliseen hoitoon (compassionate use) tanskalaisen bioteknologiayhtiö SNIPR Biomen kehittämälle SNIPR001-hoidolle. Hoito koostuu muunnelluista bakteerinsyöjistä eli faageista, viruksista, jotka tarttuvat yksinomaan bakteereihin. Niihin on ladattu CRISPR-Cas3-järjestelmä, joka on suunniteltu etsimään ja tuhoamaan E. coli -bakteerin DNA:ta.newscientist+1

Nopea vaste ja varovaista optimismia

Viikon kuluessa faagiterapian aloittamisesta (sitä annettiin suonensisäisesti, paikallisesti ja suoraan leosioon antibioottien rinnalla) potilaan avoimet haavat alkoivat parantua ja virtsarokon kasvain pieneni 0,74 litrasta 0,37 litraan. Vuoden hoidon jälkeen kasvain oli pienentynyt lähes 90 prosenttia, 745 kuutiosenttimetristä 82 kuutiosenttimetriin, eikä havaittavaa infektiota ollut enää jäljellä.pharmaphorum+2

Tutkijat huomauttivat kuitenkin, että potilas sai myös uutta antibioottiyhdistelmää 11 päivää ennen faagiterapian aloittamista. "On mahdollista, että faageilla yhdessä antibioottien kanssa oli tämä synergistinen vaikutus", sanoi tutkimuksen toinen kirjoittaja Eric van der Helm SNIPR Biomesta.newscientist

Mitä seuraavaksi

SNIPR Biome kertoi saaneensa 12 muuta pyyntöä hoidon poikkeuskäytöstä ja tekevänsä parhaillaan SNIPR001-hoidon vaiheen 2 kliinistä tutkimusta syöpäpotilailla, joilla on riski saada E. colin aiheuttama verenvirtausinfektio. "Tämä tapausselostus on tärkeä kliininen merkkipaalu SNIPR001-hoidolle ja korostaa muokatun CRISPR-lääkealustamme potentiaalia vaikeasti hoidettavien, lääkeresistenttien E. coli -infektioiden hoidossa", sanoi toimitusjohtaja Christian Grøndahl.pharmaphorum+1