Virus vyzbrojený technologií CRISPR poprvé v historii medicíny zničil superštěp

65letý pacient po transplantaci ledviny, který trpěl multirezistentní infekcí E. coli odolávající všem dostupným antibiotikům, se uzdravil po podání experimentální fágové terapie vyzbrojené technologií úpravy genů CRISPR. Je to poprvé, co byla taková léčba úspěšně použita u lidského pacienta.

Poslední možnost pro závažnou infekci

Případ, publikovaný 11. srpna v časopise Clinical Infectious Diseases, vedla Saima Aslam, profesorka medicíny na Kalifornské univerzitě v San Diegu. Pacient podstoupil v roce 2023 transplantaci ledviny, následně se u něj však rozvinuly opakované infekce E. coli, které komplikovala imunosupresivní léčba nutná k zabránění odmítnutí orgánu. Bakterie nakonec získaly rezistenci i vůči karbapenemům, antibiotikům poslední záchrany, a u pacienta se rozvinula malakoplakie, vzácné zánětlivé onemocnění, spolu s velkým útvarem vycházejícím ze stěny močového měchýře a otevřenými ranami v břišní dutině.biz.chosun+2

Když nezbývaly žádné konvenční možnosti, klinický tým získal povolení k soucitnému použití přípravku SNIPR001, terapie vyvinuté dánskou biotechnologickou společností SNIPR Biome. Léčba se skládá z geneticky upravených bakteriofágů, virů napadajících výhradně bakterie, vybavených systémem CRISPR-Cas3 navrženým k vyhledání a degradaci DNA E. coli.newscientist+1

Rychlá reakce, opatrný optimismus

Během jednoho týdne od zahájení fágové terapie podávané nitrožilně, lokálně a přímo do léze společně s antibiotiky se otevřené rány pacienta začaly hojit a útvar v močovém měchýři se zmenšil z 0,74 litru na 0,37 litru. Po roce léčby se útvar zmenšil o téměř 90 procent z 745 krychlových centimetrů na 82 krychlových centimetrů, přičemž nezůstala žádná detekovatelná infekce.pharmaphorum+2

Vědci však poznamenali, že pacient 11 dní před zahájením fágové terapie dostal také nový antibiotický koktejl. "Je možné, že fágy v kombinaci s antibiotiky měly tento synergický efekt," uvedl spoluautor studie Eric van der Helm ze společnosti SNIPR Biome.newscientist

Co bude dál

Společnost SNIPR Biome uvedla, že obdržela 12 dalších žádostí o soucitné použití a v současnosti provádí 2. fázi klinické studie přípravku SNIPR001 u onkologických pacientů ohrožených infekcí E. coli v krevním oběhu. "Tato případová zpráva představuje důležitý klinický milník pro SNIPR001 a vyzdvihuje potenciál naší platformy CRISPR k řešení obtížně léčitelných, rezistentních infekcí E. coli," řekl generální ředitel Christian Grøndahl.pharmaphorum+1