CRISPR-behandeltes Virus besiegt Superkeim bei medizinischer Premiere

Ein 65-jähriger Nierentransplantationspatient, der an einer multiresistenten E.-Coli-Infektion litt, die jedem verfügbaren Antibiotikum getrotzt hatte, ist nach der Behandlung mit einer experimentellen, mit CRISPR-Geneditierungstechnologie ausgestatteten Bakteriophagentherapie genesen: das erste Mal, dass eine solche Behandlung erfolgreich bei einem menschlichen Patienten eingesetzt wurde.

Letzter Ausweg bei einer schweren Infektion

Der Fall, der am 11. August in der Fachzeitschrift Clinical Infectious Diseases veröffentlicht wurde, stand unter der Leitung von Saima Aslam, Professorin für Medizin an der University of California, San Diego. Der Patient hatte 2023 eine Nierentransplantation erhalten, entwickelte jedoch in der Folge wiederkehrende E.-Coli-Infektionen, die durch immunsuppressive Medikamente zur Verhinderung einer Organabstoßung verkompliziert wurden. Die Bakterien wurden schließlich selbst gegen Karbapenem-Antibiotika der letzten Reserve resistent, und der Patient entwickelte eine Malakoplakie, eine seltene Entzündungserkrankung, zusammen mit einer großen Raumforderung an der Blasenwand und offenen Bauchwunden.biz.chosun+2

Da keine konventionellen Optionen mehr blieben, erwirkte das klinische Team eine Härtefallgenehmigung (Compassionate Use) für SNIPR001, eine von dem dänischen Biotech-Unternehmen SNIPR Biome entwickelte Therapie. Die Behandlung besteht aus gentechnisch veränderten Bakteriophagen, Viren, die ausschließlich Bakterien befallen, geladen mit einem CRISPR-Cas3-System, das darauf ausgelegt ist, E.-Coli-DNA gezielt aufzuspüren und abzubauen.newscientist+1

Rasche Reaktion, vorsichtiger Optimismus

Innerhalb einer Woche nach Beginn der Phagentherapie, die verabreicht wurde intravenös, topisch und direkt in die Läsion zusammen mit Antibiotika, begannen die offenen Wunden des Patienten zu heilen und die Blasenmasse schrumpfte von 0,74 Litern auf 0,37 Liter. Nach einjähriger Behandlung war die Masse um fast 90 Prozent geschrumpft, von 745 Kubikzentimetern auf 82 Kubikzentimeter, ohne dass eine Infektion nachweisbar blieb.pharmaphorum+2

Forschende merkten jedoch an, dass der Patient 11 Tage vor Beginn der Phagentherapie auch einen neuen Antibiotikacocktail erhalten hatte. "Es könnte sein, dass die Phagen zusammen mit den Antibiotika diesen synergistischen Effekt hatten", sagte Eric van der Helm, Koautor von SNIPR Biome.newscientist

Wie es weitergeht

SNIPR Biome gab bekannt, dass das Unternehmen 12 weitere Anträge auf Härtefallnutzung erhalten hat und eine klinische Phase-2-Studie von SNIPR001 bei Krebspatienten durchführt, bei denen das Risiko von E.-Coli-Blutstrominfektionen besteht. "Dieser Fallbericht markiert einen wichtigen klinischen Meilenstein für SNIPR001 und unterstreicht das Potenzial unserer gentechnischen CRISPR-Medizinplattform zur Behandlung schwer behandelbarer, arzneimittelresistenter E.-Coli-Infektionen", sagte CEO Christian Grøndahl.pharmaphorum+1