Novartis og Bristol Myers til rannsóknar vegna tafa á upplýsingagjöf um CAR-T rannsóknir

Novartis ↘ 0.16% og Bristol Myers Squibb ↘ 0.43% hafa stöðvað margar klínískar rannsóknir á CAR-T frumumeðferðum við sjálfsofnæmissjúkdómum í kjölfar þriggja dauðsfalla og annarra alvarlegra öryggisatvika sem hafa valdið titringi á sviði sem áður var talið eitt það efnilegasta í læknisfræði.

Novartis stöðvaði átta rannsóknir á tilraunameðferðinni rapcabtagene autoleucel, þekkt sem rap-cel, þann 24. ágúst eftir að hafa fengið tilkynningu um þrjú banvæn tilfelli af IEC-HS, sem er sjaldgæft og lífshættulegt ofviðbragð ónæmiskerfisins. Bristol Myers stöðvaði sérstaklega inntöku í zola-cel sjálfsofnæmisáætlun sína eftir að hafa greint það sem fyrirtækið kallaði tímabundin og afturkræf bólgutilvik við reglubundið öryggiseftirlit.pharmavoice+2

Rannsókn Wall Street Journal ↘ 0.78% sem birt var 3. september vakti óþægilegar spurningar um hraða upplýsingagjafar. Samkvæmt skýrslunni upplýsti Bristol Myers eftirlitsaðila og vísindamenn um stöðvun rannsóknarinnar í byrjun júní en greindi ekki frá henni opinberlega fyrr en þremur mánuðum síðar. Novartis viðurkenndi dauðsföllin þrjú aðeins eftir að greiningaraðili á Wall Street uppgötvaði stöðvunina í gagnagrunni klínískra rannsókna, og tók það fyrirtækið viku að birta upplýsingarnar.wsj

Hröð þróun mætir bakslagi

CAR-T meðferðir, sem endurforrita eigin ónæmisfrumur sjúklings til að ráðast á sjúkdómsvalda, hafa þegar gjörbylt meðferð við ákveðnum tegundum blóðkrabbameins. Vísindamenn hafa keppst við að beita sömu aðferð við sjálfsofnæmissjúkdómum eins og rauðum úlfum, vöðvaslensu, MS og kerfisbundnum sklerósa.biopharmadive+1

Margir sérfræðingar hafa bent á hraðvirkt framleiðsluferli sem bæði Novartis og Bristol Myers nota sem hugsanlegan þátt í öryggisatvikunum. Bæði fyrirtækin notuðu hraðari lentiveiru-undirstaða aðferð til að framleiða breyttar frumur, sem sumir sérfræðingar telja að geti myndað fleiri bólgueyðandi frumur en hefðbundnar aðferðir. Roger Song, sérfræðingur hjá Jefferies, benti á að sjálfsofnæmissjúklingar séu nú þegar með aukna ónæmisvirkni, sem CAR-T meðferðir gætu ýtt út í öfgar.pharmavoice

Minni þróunaraðilar reyna að fjarlægja sig

Stöðvun rannsóknanna olli skammvinnu verðfalli á hlutabréfum fyrirtækja sem þróa samkeppnishæfar frumumeðferðir, þar á meðal Kyverna Therapeutics ↘ 5.33%, Cabaletta Bio ↘ 11.01% og Allogene Therapeutics ↘ 6.99%. Hvert fyrirtæki brást fljótt við til að aðgreina sína nálgun. Kyverna lagði áherslu á að leiðandi meðferð þeirra noti sérstaka hönnun með vel staðfestu framleiðsluferli. Phil Nadeau, sérfræðingur hjá TD Cowen, benti á að staðlað níu daga framleiðsluferli Cabaletta væri sérstaklega hannað til að lágmarka eiturverkanir tengdar ónæmiskerfinu og að fyrirtækið hafi ekki séð nein tilfelli af IEC-HS.pharmavoice

Novartis segist vera að framkvæma yfirgripsmikla úttekt á öryggisatvikunum og eiga í samskiptum við eftirlitsaðila. Stöðvunin hefur ekki áhrif á krabbameinsrannsóknir á rap-cel. Bristol Myers segist stefna að því að ljúka mati sínu og hefja prófanir aftur eins fljótt og auðið er.cgtlive+2

Gagnsæi undir smásjánni

Tafir á upplýsingagjöf gætu vakið athygli eftirlitsaðila. Skýrsla WSJ benti á mynstur þar sem fyrirtæki miðluðu öryggisvandamálum til eftirlitsaðila og hagsmunasamtaka löngu áður en almenningur eða fjárfestar fengu vitneskju. Á meðan greinin glímir við þessi bakslög undirstrikar málið spennuna sem ríkir í tilraunalækningum: loforðið um byltingarkenndar meðferðir á móti áhættunni sem sjúklingar bera og hversu hratt þær upplýsingar eru gerðar opinberar.wsj