Newsletter Subscribe
Enter your email address below and subscribe to our newsletter
[forminator_form id="25163"]

reuters+1wsjpharmavoiceNovartis և Bristol Myers Squibb ընկերությունները դադարեցրել են աուտոիմունային հիվանդությունների բուժման համար CAR-T բջջային թերապիայի մի շարք կլինիկական փորձարկումներ՝ երեք պացիենտի մահվան և անվտանգության հետ կապված այլ լուրջ միջադեպերից հետո, որոնք ցնցել են բժշկության ամենահեռանկարային ոլորտներից մեկը։
Novartis-ը օգոստոսի 24-ին կասեցրել է իր փորձարարական rapcabtagene autoleucel (rap-cel) թերապիայի ութ փորձարկումները՝ իմունային էֆեկտոր բջիջներով ասոցացված հեմոֆագոցիտար համախտանիշի (IEC-HS) հետևանքով երեք մահացու դեպքի մասին տեղեկանալուց հետո։ Bristol Myers-ը առանձին դադարեցրել է իր zola-cel աուտոիմունային ծրագրի մասնակիցների ընդունելությունը՝ անվտանգության սովորական մոնիտորինգի ժամանակ «ժամանակավոր և դարձելի բորբոքային երևույթներ» հայտնաբերելուց հետո:pharmavoice+2
Wall Street Journal-ի սեպտեմբերի 3-ին հրապարակված հետաքննությունը մտահոգիչ հարցեր է բարձրացրել տեղեկատվության հրապարակման տեմպերի վերաբերյալ։ Ըստ զեկույցի՝ Bristol Myers-ը կարգավորող մարմիններին և հետազոտողներին փորձարկումների դադարեցման մասին տեղեկացրել է հունիսի սկզբին, սակայն հանրությանը հայտնել է միայն երեք ամիս անց։ Մինչդեռ Novartis-ը երեք մահվան դեպքերն ընդունել է միայն այն բանից հետո, երբ վերլուծաբանը կլինիկական փորձարկումների տվյալների բազայում հայտնաբերել է կասեցման մասին տեղեկությունը, և նույնիսկ այդ ժամանակ մահվան դեպքերի մասին հայտնելու համար պահանջվել է մեկ շաբաթ:wsj
CAR-T թերապիաները, որոնք վերածրագրավորում են պացիենտի սեփական իմունային բջիջները հիվանդ թիրախների դեմ պայքարելու համար, արդեն իսկ փոխել են որոշ արյան քաղցկեղների բուժումը։ Հետազոտողները շտապում էին նույն մոտեցումը կիրառել աուտոիմունային հիվանդությունների դեպքում, ինչպիսիք են գայլախտը, միաստենիան, ցրված սկլերոզը և համակարգային սկլերոզը:biopharmadive+1
Բազմաթիվ վերլուծաբաններ նշում են, որ Novartis-ի և Bristol Myers-ի կողմից կիրառվող արտադրական արագ գործընթացը կարող է անվտանգության միջադեպերի հնարավոր գործոն լինել։ Երկու ընկերություններն էլ օգտագործել են լենտիվիրուսային հիմքով ավելի արագ մոտեցում՝ ձևափոխված բջիջներ ստանալու համար, ինչը, ըստ որոշ փորձագետների, կարող է ավելի շատ բորբոքային բջիջներ առաջացնել, քան ավանդական մեթոդները։ Jefferies-ի վերլուծաբան Ռոջեր Սոնգը նշել է, որ աուտոիմունային պացիենտների մոտ իմունային ակտիվությունը նախապես բարձր է, ինչը CAR-T թերապիաները կարող են էլ ավելի խթանել:pharmavoice
Փորձարկումների դադարեցումը հանգեցրել է աուտոիմունային բջջային թերապիաներ մշակող մրցակից ընկերությունների՝ Kyverna Therapeutics , Cabaletta Bio և Allogene Therapeutics բաժնետոմսերի կտրուկ, սակայն ժամանակավոր անկմանը։ Յուրաքանչյուրը շտապել է տարանջատել իր մոտեցումը։ Kyverna-ն ընդգծել է, որ իր առաջատար թերապիան օգտագործում է «հստակ կառուցվածքային դիզայն»՝ «լավ հաստատված, վավերացված արտադրական գործընթացով»։ TD Cowen-ի վերլուծաբան Ֆիլ Նադոն նշել է, որ Cabaletta-ի ստանդարտացված իննօրյա արտադրական գործընթացը հատուկ նախագծված է եղել «իմունային համակարգի հետ կապված թունավորությունը նվազագույնի հասցնելու համար», և որ ընկերությունը IEC-HS-ի ոչ մի դեպք չի գրանցել:pharmavoice
Novartis-ը հայտնել է, որ իրականացնում է «դիտարկված անվտանգության միջադեպերի համապարփակ վերանայում» և համագործակցում է կարգավորող մարմինների հետ։ Դադարեցումը չի ազդում rap-cel-ի քաղցկեղի ընթացիկ ուսումնասիրությունների վրա։ Bristol Myers-ը հայտնել է, որ նպատակ ունի ավարտել գնահատումը և վերսկսել փորձարկումները «հնարավորինս արագ»:cgtlive+2
Տեղեկատվության ուշացումը կարող է կարգավորող մարմինների ուշադրությունը գրավել։ WSJ-ի զեկույցն ընդգծել է մի օրինաչափություն, որի դեպքում ընկերությունները անվտանգության խնդիրների մասին կարգավորող մարմիններին և շահերի պաշտպանության խմբերին հայտնել են հանրությանը կամ ներդրողներին տեղեկացնելուց շատ առաջ։ Քանի որ ոլորտը պայքարում է անվտանգության հետ կապված խնդիրների դեմ, այս դրվագն ընդգծել է փորձարարական բժշկության հիմքում ընկած լարվածությունը՝ փոխակերպող բուժումների խոստումը՝ հավասարակշռված պացիենտների կրած ռիսկերի հետ, և այն հարցը, թե որքան արագ պետք է այդ ռիսկերը հայտնի դառնան:wsj