Novartis og Bristol Myers under lup etter forsinket rapportering om CAR-T-studier

Novartis ↗ 0.77% og Bristol Myers Squibb ↗ 0.85% har satt flere kliniske studier med CAR-T-celleterapi for autoimmune sykdommer på pause. Dette skjer etter tre pasientdødsfall og andre alvorlige sikkerhetshendelser som har rystet et felt som tidligere ble ansett som en av de mest lovende frontlinjene innen medisin.

Novartis suspenderte åtte studier av sin eksperimentelle terapi rapcabtagene autoleucel, kjent som rap-cel, den 24. august etter å ha blitt varslet om tre dødelige tilfeller av IEC-HS, en sjelden og livstruende overreaksjon i immunforsvaret. Bristol Myers stanset samtidig rekrutteringen til sitt zola-cel-program etter å ha oppdaget det de beskrev som forbigående og reversible betennelsesreaksjoner under rutinemessig sikkerhetsovervåking.pharmavoice+2

En undersøkelse fra The Wall Street Journal ↗ 0.59% publisert 3. september reiste urovekkende spørsmål om tempoet i informasjonsutvekslingen. Ifølge rapporten informerte Bristol Myers tilsynsmyndigheter og forskere om pausen tidlig i juni, men kommuniserte den ikke offentlig før tre måneder senere. Novartis anerkjente først dødsfallene etter at en analytiker oppdaget suspensjonen i en database for kliniske studier, og selv da tok det en uke før selskapet gikk ut med informasjonen.wsj

Et felt i rask vekst står overfor en kritisk vurdering

CAR-T-terapier, som omprogrammerer pasientens egne immunceller til å angripe sykdom, har allerede revolusjonert behandlingen av visse typer blodkreft. Forskere har kappløpt om å bruke samme tilnærming på autoimmune tilstander som lupus, myasthenia gravis, multippel sklerose og systemisk sklerose.biopharmadive+1

Flere analytikere peker på den raske produksjonsprosessen som både Novartis og Bristol Myers benytter, som en mulig faktor bak sikkerhetshendelsene. Begge selskapene brukte en raskere lentiviral metode for å produsere modifiserte celler, noe enkelte eksperter mener kan generere flere inflammatoriske celler enn tradisjonelle metoder. Analytiker Roger Song i Jefferies bemerker at autoimmune pasienter allerede har et forhøyet immunnivå, noe CAR-T-terapier kan forsterke ytterligere.pharmavoice

Mindre aktører søker avstand

Stansen i studiene utløste skarpe, men midlertidige kursfall for selskaper som utvikler konkurrerende celleterapier, inkludert Kyverna Therapeutics ↗ 6.56%, Cabaletta Bio ↗ 17.69% og Allogene Therapeutics ↗ 2.88%. Selskapene var raskt ute med å skille sin tilnærming fra de berørte. Kyverna understreket at deres ledende terapi bruker et distinkt design med en etablert og validert produksjonsprosess. Analytiker Phil Nadeau i TD Cowen bemerket at Cabalettas standardiserte ni-dagers produksjonsprosess er spesifikt designet for å minimere immunrelatert toksisitet, og at selskapet ikke har sett noen tilfeller av IEC-HS.pharmavoice

Novartis uttaler at de gjennomfører en omfattende gjennomgang av sikkerhetshendelsene og er i dialog med myndighetene. Pausen påvirker ikke pågående kreftstudier med rap-cel. Bristol Myers sier de tar sikte på å fullføre evalueringen og gjenoppta testingen så raskt som mulig.cgtlive+2

Åpenhet under lupen

Den forsinkede informasjonsflyten kan tiltrekke seg oppmerksomhet fra tilsynsmyndigheter. WSJ-rapporten fremhevet et mønster der selskaper kommuniserte sikkerhetsproblemer til myndigheter og pasientorganisasjoner lenge før offentligheten eller investormiljøet ble informert. Mens feltet håndterer sikkerhetstilbakeslagene, har episoden understreket et dilemma i eksperimentell medisin: løftet om banebrytende behandling veid opp mot risikoen pasientene bærer, og hvor raskt denne risikoen gjøres kjent.wsj