Première personne traitée par thérapie génique de rajeunissement cellulaire pour le glaucome

Life Biosciences a annoncé lundi que le premier participant a reçu une dose dans le cadre de son essai clinique de phase 1 sur l'ER-100, une thérapie génique conçue pour inverser le vieillissement cellulaire chez les patients souffrant de perte de vision — marquant la première fois qu'une reprogrammation épigénétique partielle est testée chez l'homme.globenewswire+1

L'entreprise de biotechnologie basée à Boston, cofondée par le biologiste de la Harvard Medical School David Sinclair, teste si l'administration de trois facteurs de transcription — OCT4, SOX2 et KLF4, collectivement connus sous le nom d'OSK — peut rajeunir les cellules ganglionnaires rétiniennes en détérioration chez les patients atteints de glaucome à angle ouvert et de neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique (NAION).nature+1

Comment fonctionne la thérapie

L'ER-100 utilise des vecteurs viraux pour délivrer du matériel génétique directement dans les cellules rétiniennes. Un second vecteur viral, activé par l'antibiotique doxycycline, agit comme un interrupteur de sécurité : lorsque les patients prennent une pilule de doxycycline, la thérapie s'active ; lorsqu'ils arrêtent, elle se désactive. Les participants prendront de la doxycycline pendant huit semaines en complément d'un stéroïde pour réduire l'inflammation.nad

L'approche vise à réinitialiser les modèles épigénétiques — les étiquettes chimiques sur l'ADN qui s'accumulent avec l'âge — vers un état plus jeune, restaurant la fonction des neurones endommagés qui ne sont normalement pas capables de se régénérer. Life Biosciences a rapporté en 2024 que la thérapie avait restauré la fonction visuelle chez un modèle primate de NAION.linkedin+3

Des questions de sécurité subsistent

L'essai évaluera principalement la sécurité et la tolérance, une préoccupation persistante dans le domaine de la reprogrammation. La technique utilise trois des quatre facteurs de Yamanaka qui, en laboratoire, peuvent ramener les cellules adultes jusqu'à un état similaire à celui des cellules souches. L'objectif est de ne pousser les cellules qu'à mi-chemin — suffisamment pour rajeunir sans leur faire perdre leur identité spécialisée. Certains scientifiques ont averti qu'une reprogrammation qui tourne mal pourrait déclencher une croissance cellulaire incontrôlée, un risque observé dans des études antérieures sur des souris.nature+1

Un jalon pour le domaine de la longévité

La FDA a approuvé la demande de nouveau médicament expérimental de Life Biosciences le 15 janvier 2026, faisant de l'ER-100 la première thérapie de rajeunissement cellulaire utilisant la reprogrammation épigénétique à entrer dans des essais humains. L'entreprise a levé 80 millions de dollars lors d'un financement de série D en avril 2026 pour financer l'achèvement de l'essai et faire progresser sa plateforme plus large vers d'autres types de tissus, portant le financement total à près de 240 millions de dollars.lifebiosciences+3

L'essai recrutera jusqu'à six patients atteints de glaucome à deux niveaux de dose avant d'établir une dose à tester chez jusqu'à six patients atteints de NAION, et est mené au Massachusetts Eye and Ear, affilié à Harvard, à Boston.nad+1

« L'objectif est de restaurer la vision à un certain niveau et de prévenir une perte de vision supplémentaire », a déclaré le PDG de Life Biosciences, Jerry McLaughlin, lors de l'annonce de l'approbation de la FDA plus tôt cette année.nad