Primera persona tratada con terapia génica de rejuvenecimiento celular para el glaucoma

Life Biosciences anunció el lunes que se ha administrado la primera dosis a un participante en su ensayo clínico de Fase 1 de ER-100, una terapia génica diseñada para revertir el envejecimiento celular en pacientes con pérdida de visión, marcando la primera vez que se prueba la reprogramación epigenética parcial en un ser humano.globenewswire+1

La empresa de biotecnología con sede en Boston, cofundada por el biólogo de la Facultad de Medicina de Harvard David Sinclair, está probando si la administración de tres factores de transcripción —OCT4, SOX2 y KLF4, conocidos colectivamente como OSK— puede rejuvenecer las células ganglionares de la retina en deterioro en pacientes con glaucoma de ángulo abierto y neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NAION).nature+1

Cómo funciona la terapia

ER-100 utiliza vectores virales para administrar material genético directamente en las células de la retina. Un segundo vector viral, activado por el antibiótico doxiciclina, actúa como un interruptor de seguridad: cuando los pacientes toman una pastilla de doxiciclina, la terapia se activa; cuando dejan de tomarla, se desactiva. Los participantes tomarán doxiciclina durante ocho semanas junto con un esteroide para reducir la inflamación.nad

El enfoque tiene como objetivo restablecer los patrones epigenéticos —las etiquetas químicas en el ADN que se acumulan con la edad— a un estado más juvenil, restaurando la función en neuronas dañadas que normalmente no son capaces de regenerarse. Life Biosciences informó en 2024 que la terapia restauró la función visual en un modelo de primate de NAION.linkedin+3

Persisten las dudas sobre la seguridad

El ensayo evaluará principalmente la seguridad y la tolerabilidad, una preocupación persistente en el campo de la reprogramación. La técnica utiliza tres de los cuatro factores de Yamanaka que, en entornos de laboratorio, pueden llevar a las células adultas hasta un estado similar al de las células madre. El objetivo es empujar a las células solo parcialmente, lo suficiente como para rejuvenecer sin hacer que pierdan su identidad especializada. Algunos científicos han advertido que una reprogramación que salga mal podría desencadenar un crecimiento celular incontrolado, un riesgo observado en estudios anteriores con ratones.nature+1

Un hito para el campo de la longevidad

La FDA aprobó la solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación de Life Biosciences el 15 de enero de 2026, convirtiendo a ER-100 en la primera terapia de rejuvenecimiento celular que utiliza reprogramación epigenética en entrar en ensayos humanos. La empresa recaudó 80 millones de dólares en financiación de Serie D en abril de 2026 para financiar la finalización del ensayo y avanzar su plataforma más amplia hacia otros tipos de tejido, elevando la financiación total a casi 240 millones de dólares.lifebiosciences+3

El ensayo inscribirá hasta seis pacientes con glaucoma en dos niveles de dosis antes de establecer una dosis para probar en hasta seis pacientes con NAION, y se está llevando a cabo en el Massachusetts Eye and Ear, afiliado a Harvard, en Boston.nad+1

"El objetivo es restaurar la visión hasta cierto nivel y prevenir una mayor pérdida de visión", dijo el CEO de Life Biosciences, Jerry McLaughlin, cuando se anunció la aprobación de la FDA a principios de este año.nad