Ο πρώτος ασθενής που υποβλήθηκε σε γονιδιακή θεραπεία αναζωογόνησης κυττάρων για το γλαύκωμα

Η Life Biosciences ανακοίνωσε τη Δευτέρα ότι ο πρώτος συμμετέχων έλαβε δόση στην κλινική δοκιμή Φάσης 1 του ER-100, μιας γονιδιακής θεραπείας που έχει σχεδιαστεί για την αναστροφή της κυτταρικής γήρανσης σε ασθενείς με απώλεια όρασης — σηματοδοτώντας την πρώτη φορά που η μερική επιγενετική επαναπρογραμματισμός δοκιμάζεται σε άνθρωπο.globenewswire+1

Η εταιρεία βιοτεχνολογίας με έδρα τη Βοστώνη, συνιδρυτής της οποίας είναι ο βιολόγος της Ιατρικής Σχολής του Χάρβαρντ David Sinclair, εξετάζει αν η μεταφορά τριών μεταγραφικών παραγόντων — των OCT4, SOX2 και KLF4, γνωστών συλλογικά ως OSK — μπορεί να αναζωογονήσει τα φθαρμένα γαγγλιακά κύτταρα του αμφιβληστροειδούς σε ασθενείς με γλαύκωμα ανοικτής γωνίας και μη αρτηριητική πρόσθια ισχαιμική οπτική νευροπάθεια (NAION).nature+1

Πώς λειτουργεί η θεραπεία

Το ER-100 χρησιμοποιεί ιικούς φορείς για τη μεταφορά γενετικού υλικού απευθείας στα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς. Ένας δεύτερος ιικός φορέας, που ενεργοποιείται από το αντιβιοτικό δοξυκυκλίνη, λειτουργεί ως διακόπτης ασφαλείας: όταν οι ασθενείς λαμβάνουν ένα χάπι δοξυκυκλίνης, η θεραπεία ενεργοποιείται· όταν σταματούν, απενεργοποιείται. Οι συμμετέχοντες θα λαμβάνουν δοξυκυκλίνη για οκτώ εβδομάδες μαζί με ένα στεροειδές για τη μείωση της φλεγμονής.nad

Η προσέγγιση στοχεύει στην επαναφορά των επιγενετικών προτύπων — των χημικών ετικετών στο DNA που συσσωρεύονται με την ηλικία — σε μια πιο νεανική κατάσταση, αποκαθιστώντας τη λειτουργία σε κατεστραμμένους νευρώνες που κανονικά δεν είναι ικανοί για αναγέννηση. Η Life Biosciences ανέφερε το 2024 ότι η θεραπεία αποκατέστησε την οπτική λειτουργία σε ένα μοντέλο πρωτευόντων με NAION.linkedin+3

Παραμένουν ερωτήματα σχετικά με την ασφάλεια

Η δοκιμή θα αξιολογήσει πρωτίστως την ασφάλεια και την ανοχή, μια διαρκή ανησυχία στον τομέα του επαναπρογραμματισμού. Η τεχνική χρησιμοποιεί τρεις από τους τέσσερις παράγοντες Yamanaka οι οποίοι, σε εργαστηριακό περιβάλλον, μπορούν να ωθήσουν τα ενήλικα κύτταρα πίσω σε μια κατάσταση που μοιάζει με βλαστοκύτταρο. Ο στόχος είναι να ωθηθούν τα κύτταρα πίσω μόνο εν μέρει — αρκετά ώστε να αναζωογονηθούν χωρίς να χάσουν την εξειδικευμένη ταυτότητά τους. Ορισμένοι επιστήμονες έχουν προειδοποιήσει ότι ένας λανθασμένος επαναπρογραμματισμός θα μπορούσε να πυροδοτήσει ανεξέλεγκτη κυτταρική ανάπτυξη, ένας κίνδυνος που παρατηρήθηκε σε προηγούμενες μελέτες σε ποντίκια.nature+1

Ένα ορόσημο για τον τομέα της μακροζωίας

Ο FDA ενέκρινε την αίτηση της Life Biosciences για ερευνητικό νέο φάρμακο στις 15 Ιανουαρίου 2026, καθιστώντας το ER-100 την πρώτη θεραπεία κυτταρικής αναζωογόνησης που χρησιμοποιεί επιγενετικό επαναπρογραμματισμό και εισέρχεται σε κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους. Η εταιρεία συγκέντρωσε 80 εκατομμύρια δολάρια σε χρηματοδότηση Σειράς D τον Απρίλιο του 2026 για να χρηματοδοτήσει την ολοκλήρωση της δοκιμής και να προωθήσει την ευρύτερη πλατφόρμα της σε άλλους τύπους ιστών, φτάνοντας τη συνολική χρηματοδότηση σε σχεδόν 240 εκατομμύρια δολάρια.lifebiosciences+3

Η δοκιμή θα εγγράψει έως και έξι ασθενείς με γλαύκωμα σε δύο επίπεδα δόσης πριν καθοριστεί μια δόση για δοκιμή σε έως και έξι ασθενείς με NAION, και διεξάγεται στο συνδεδεμένο με το Χάρβαρντ Massachusetts Eye and Ear στη Βοστώνη.nad+1

"Ο στόχος είναι να αποκατασταθεί η όραση σε κάποιο επίπεδο και να αποτραπεί περαιτέρω απώλεια όρασης", δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος της Life Biosciences, Jerry McLaughlin, όταν ανακοινώθηκε η έγκριση του FDA νωρίτερα φέτος.nad