Første person behandlet med celleforyngende genterapi for glaukom

Life Biosciences kunngjorde mandag at den første deltakeren har fått en dose i sin kliniske fase 1-studie av ER-100, en genterapi designet for å reversere cellulær aldring hos pasienter med synstap – noe som markerer første gang delvis epigenetisk omprogrammering har blitt testet på et menneske.globenewswire+1

Det Boston-baserte bioteknologiselskapet, medgrunnlagt av Harvard Medical School-biolog David Sinclair, tester om levering av tre transkripsjonsfaktorer – OCT4, SOX2 og KLF4, kollektivt kjent som OSK – kan forynge forringede netthinneganglieceller hos pasienter med åpenvinklet glaukom og ikke-arterittisk fremre iskemisk optikusnevropati (NAION).nature+1

Hvordan terapien fungerer

ER-100 bruker virale vektorer for å levere genetisk materiale direkte inn i netthinneceller. En andre viral vektor, aktivert av antibiotikumet doksycyklin, fungerer som en sikkerhetsbryter: når pasienter tar en doksycyklin-pille, slås terapien på; når de slutter, slås den av. Deltakerne vil ta doksycyklin i åtte uker sammen med et steroid for å redusere betennelse.nad

Tilnærmingen tar sikte på å tilbakestille epigenetiske mønstre – de kjemiske merkelappene på DNA som akkumuleres med alderen – til en mer ungdommelig tilstand, og gjenopprette funksjon i skadede nevroner som normalt ikke er i stand til regenerering. Life Biosciences rapporterte i 2024 at terapien gjenopprettet synsfunksjon i en primatmodell av NAION.linkedin+3

Sikkerhetsspørsmål gjenstår

Studien vil primært vurdere sikkerhet og tolerabilitet, en vedvarende bekymring innen omprogrammeringsfeltet. Teknikken bruker tre av de fire Yamanaka-faktorene som, i laboratorieinnstillinger, kan presse voksne celler helt tilbake til en stamcellelignende tilstand. Målet er å dytte celler bare delvis tilbake – nok til å forynge uten å få dem til å miste sin spesialiserte identitet. Noen forskere har advart om at omprogrammering som går galt kan utløse ukontrollert cellevekst, en risiko observert i tidligere musestudier.nature+1

Et landemerke for feltet for lang levetid

FDA godkjente Life Biosciences' søknad om undersøkelsespreparat 15. januar 2026, noe som gjør ER-100 til den første celleforyngelsesterapien som bruker epigenetisk omprogrammering som går inn i kliniske studier på mennesker. Selskapet hentet 80 millioner dollar i serie D-finansiering i april 2026 for å finansiere fullføringen av studien og fremme sin bredere plattform inn i andre vevstyper, noe som bringer den totale finansieringen til nesten 240 millioner dollar.lifebiosciences+3

Studien vil inkludere opptil seks glaukompasienter ved to dosenivåer før man etablerer en dose for å teste hos opptil seks NAION-pasienter, og utføres ved Harvard-tilknyttede Massachusetts Eye and Ear i Boston.nad+1

"Målet er å gjenopprette synet til et visst nivå og forhindre ytterligere synstap," sa Life Biosciences CEO Jerry McLaughlin da FDA-godkjenningen ble kunngjort tidligere i år.nad