První člověk léčený genovou terapií pro omlazení buněk při glaukomu

Společnost Life Biosciences v pondělí oznámila, že první účastník obdržel dávku v rámci klinické studie fáze 1 přípravku ER-100, genové terapie navržené k zvrácení buněčného stárnutí u pacientů se ztrátou zraku – což znamená první případ, kdy bylo částečné epigenetické přeprogramování testováno u člověka.globenewswire+1

Biotechnologická společnost se sídlem v Bostonu, jejímž spoluzakladatelem je biolog z Harvard Medical School David Sinclair, testuje, zda dodání tří transkripčních faktorů – OCT4, SOX2 a KLF4, souhrnně známých jako OSK – dokáže omladit chátrající gangliové buňky sítnice u pacientů s glaukomem s otevřeným úhlem a nearteritickou přední ischemickou neuropatií zrakového nervu (NAION).nature+1

Jak terapie funguje

ER-100 využívá virové vektory k doručení genetického materiálu přímo do buněk sítnice. Druhý virový vektor, aktivovaný antibiotikem doxycyklinem, funguje jako bezpečnostní spínač: když pacienti užijí pilulku doxycyklinu, terapie se zapne; když ji přestanou užívat, vypne se. Účastníci budou užívat doxycyklin po dobu osmi týdnů spolu se steroidem ke snížení zánětu.nad

Tento přístup se zaměřuje na resetování epigenetických vzorců – chemických značek na DNA, které se hromadí s věkem – do mladistvějšího stavu, čímž se obnovuje funkce poškozených neuronů, které za normálních okolností nejsou schopny regenerace. Společnost Life Biosciences v roce 2024 uvedla, že terapie obnovila zrakovou funkci u primátního modelu NAION.linkedin+3

Otázky bezpečnosti přetrvávají

Studie bude primárně hodnotit bezpečnost a snášenlivost, což je přetrvávající obava v oblasti přeprogramování. Technika využívá tři ze čtyř Yamanakových faktorů, které mohou v laboratorních podmínkách posunout dospělé buňky až do stavu podobného kmenovým buňkám. Cílem je posunout buňky zpět pouze částečně – dostatečně na to, aby se omladily, aniž by ztratily svou specializovanou identitu. Někteří vědci varovali, že nepovedené přeprogramování by mohlo vyvolat nekontrolovaný buněčný růst, což je riziko pozorované v dřívějších studiích na myších.nature+1

Milník pro obor dlouhověkosti

FDA schválila žádost Life Biosciences o investigativní nový lék 15. ledna 2026, čímž se ER-100 stala první terapií pro omlazení buněk využívající epigenetické přeprogramování, která vstoupila do klinických studií na lidech. Společnost v dubnu 2026 získala 80 milionů dolarů v rámci financování série D na dokončení studie a rozšíření své širší platformy na další typy tkání, čímž celkové financování dosáhlo téměř 240 milionů dolarů.lifebiosciences+3

Studie zahrne až šest pacientů s glaukomem ve dvou úrovních dávkování, než se stanoví dávka pro testování u až šesti pacientů s NAION, a probíhá v Massachusetts Eye and Ear přidružené k Harvardu v Bostonu.nad+1

„Cílem je do určité míry obnovit zrak a zabránit další ztrátě zraku,“ uvedl generální ředitel Life Biosciences Jerry McLaughlin, když bylo začátkem tohoto roku oznámeno schválení FDA.nad