Գլաուկոմայի բուժման համար բջիջների երիտասարդացման գենային թերապիա ստացած առաջին պացիենտը

Երկուշաբթի օրը Life Biosciences-ը հայտարարեց, որ առաջին մասնակիցը ստացել է ER-100-ի առաջին փուլի կլինիկական փորձարկման դեղաչափը։ Սա գենային թերապիա է, որը նախատեսված է տեսողության կորուստ ունեցող պացիենտների մոտ բջջային ծերացման գործընթացը շրջելու համար, ինչը նշանավորում է առաջին դեպքը, երբ մասնակի էպիգենետիկ վերածրագրավորումը փորձարկվում է մարդու վրա:globenewswire+1

Բոստոնում հիմնված կենսատեխնոլոգիական ընկերությունը, որի համահիմնադիրն է Հարվարդի բժշկական դպրոցի կենսաբան Դեյվիդ Սինքլերը, ստուգում է, թե արդյոք երեք տրանսկրիպցիոն գործոնների՝ OCT4, SOX2 և KLF4 (հայտնի որպես OSK) ներմուծումը կարող է երիտասարդացնել ցանցաթաղանթի գանգլիոնային բջիջները բաց անկյունային գլաուկոմայով և ոչ արտերիտիկ առաջնային իշեմիկ օպտիկական նեյրոպաթիայով (NAION) հիվանդների մոտ:nature+1

Ինչպես է աշխատում թերապիան

ER-100-ն օգտագործում է վիրուսային վեկտորներ՝ գենետիկական նյութը անմիջապես ցանցաթաղանթի բջիջներ հասցնելու համար։ Երկրորդ վիրուսային վեկտորը, որն ակտիվանում է դոքսիցիկլին հակաբիոտիկով, կատարում է անվտանգության անջատիչի գործառույթ. երբ պացիենտները ընդունում են դոքսիցիկլինի հաբը, թերապիան միանում է, իսկ երբ դադարեցնում են ընդունումը, այն անջատվում է։ Մասնակիցները ութ շաբաթվա ընթացքում կընդունեն դոքսիցիկլին՝ բորբոքումը նվազեցնող ստերոիդի հետ միասին:nad

Մոտեցումը նպատակ ունի էպիգենետիկ օրինաչափությունները՝ ԴՆԹ-ի վրա առկա քիմիական նշանները, որոնք կուտակվում են տարիքի հետ, վերադարձնել ավելի երիտասարդ վիճակի, ինչը վերականգնում է վնասված նեյրոնների գործառույթը, որոնք սովորաբար զուրկ են վերականգնման ունակությունից։ 2024 թվականին Life Biosciences-ը հայտնել է, որ թերապիան վերականգնել է տեսողական գործառույթը NAION ունեցող պրիմատների մոդելում:linkedin+3

Անվտանգության հետ կապված հարցեր

Հետազոտությունը առաջին հերթին կգնահատի անվտանգությունն ու տանելիությունը, ինչը վերածրագրավորման ոլորտում մշտական մտահոգության առարկա է։ Տեխնիկան օգտագործում է Յամանակայի չորս գործոններից երեքը, որոնք լաբորատոր պայմաններում կարող են հասուն բջիջները վերադարձնել ցողունային բջիջների նման վիճակի։ Նպատակը բջիջների միայն մասնակի վերադարձն է՝ բավարար երիտասարդացման համար այնպես, որ նրանք չկորցնեն իրենց մասնագիտացված ինքնությունը։ Որոշ գիտնականներ զգուշացրել են, որ սխալ վերածրագրավորումը կարող է առաջացնել անվերահսկելի բջջային աճ՝ ռիսկ, որը նկատվել է մկների վրա կատարված վաղ հետազոտություններում:nature+1

Երկարակեցության ոլորտի կարևորագույն փուլ

FDA-ն Life Biosciences-ի հետազոտական նոր դեղամիջոցի հայտը հաստատել է 2026 թվականի հունվարի 15-ին, ինչով ER-100-ը դարձել է էպիգենետիկ վերածրագրավորման միջոցով ստեղծված առաջին բջջային երիտասարդացման թերապիան, որը մտել է մարդկանց վրա կլինիկական փորձարկումների փուլ։ Ընկերությունը 2026 թվականի ապրիլին D սերիայի ֆինանսավորման շրջանակներում 80 միլիոն դոլար է ներգրավել հետազոտությունն ավարտելու և իր հարթակը այլ տեսակի հյուսվածքների վրա տարածելու համար, ինչով ընդհանուր ֆինանսավորումը կազմել է գրեթե 240 միլիոն դոլար:lifebiosciences+3

Հետազոտության մեջ կներգրավվի գլաուկոմայով հիվանդ մինչև վեց պացիենտ՝ դեղաչափման երկու մակարդակով, մինչև NAION ունեցող մինչև վեց պացիենտի ստուգման համար դեղաչափի հաստատումը։ Հետազոտությունն անցկացվում է Հարվարդի հետ կապված Բոստոնի Massachusetts Eye and Ear-ում:nad+1

«Նպատակը տեսողության որոշակի մակարդակի վերականգնումն է և տեսողության հետագա կորստի կանխարգելումը», — հայտարարել է Life Biosciences-ի գործադիր տնօրեն Ջերի Մակլաֆլինը տարվա սկզբին FDA-ի թույլտվությունը ստանալիս:nad