Första personen behandlad med cellföryngrande genterapi för glaukom

Life Biosciences meddelade på måndagen att den första deltagaren har doserats i sin kliniska fas 1-studie av ER-100, en genterapi utformad för att vända cellulärt åldrande hos patienter med synnedsättning – vilket markerar första gången partiell epigenetisk omprogrammering har testats på en människa.globenewswire+1

Det Boston-baserade bioteknikföretaget, medgrundat av Harvard Medical School-biologen David Sinclair, testar om leverans av tre transkriptionsfaktorer – OCT4, SOX2 och KLF4, kollektivt kända som OSK – kan föryngra försämrade näthinneganglieceller hos patienter med öppenvinkelglaukom och icke-arteritisk främre ischemisk optikusneuropati (NAION).nature+1

Hur terapin fungerar

ER-100 använder virala vektorer för att leverera genetiskt material direkt in i näthinneceller. En andra viral vektor, aktiverad av antibiotikumet doksycyklin, fungerar som en säkerhetsbrytare: när patienter tar ett doksycyklinpiller slås terapin på; när de slutar, stängs den av. Deltagarna kommer att ta doksycyklin i åtta veckor tillsammans med en steroid för att minska inflammation.nad

Metoden syftar till att återställa epigenetiska mönster – de kemiska taggarna på DNA som ackumuleras med åldern – till ett mer ungdomligt tillstånd, vilket återställer funktionen i skadade neuroner som normalt inte kan regenereras. Life Biosciences rapporterade 2024 att terapin återställde synfunktionen i en primatmodell av NAION.linkedin+3

Säkerhetsfrågor kvarstår

Studien kommer främst att utvärdera säkerhet och tolerabilitet, en kvarstående oro inom omprogrammeringsfältet. Tekniken använder tre av de fyra Yamanaka-faktorerna som, i laboratoriemiljö, kan pressa vuxna celler hela vägen tillbaka till ett stamcellsliknande tillstånd. Målet är att knuffa tillbaka celler bara en bit – tillräckligt för att föryngra utan att de förlorar sin specialiserade identitet. Vissa forskare har varnat för att omprogrammering som går fel kan utlösa okontrollerad celltillväxt, en risk som observerats i tidigare musstudier.nature+1

Ett landmärke för livslängdsfältet

FDA godkände Life Biosciences ansökan om prövningsläkemedel den 15 januari 2026, vilket gör ER-100 till den första cellföryngringsterapin som använder epigenetisk omprogrammering som går in i kliniska prövningar på människor. Företaget samlade in 80 miljoner dollar i serie D-finansiering i april 2026 för att finansiera studiens slutförande och främja sin bredare plattform till andra vävnadstyper, vilket ger en total finansiering på nästan 240 miljoner dollar.lifebiosciences+3

Studien kommer att inkludera upp till sex glaukompatienter vid två dosnivåer innan en dos fastställs för att testa hos upp till sex NAION-patienter, och genomförs vid Harvard-anslutna Massachusetts Eye and Ear i Boston.nad+1

"Målet är att återställa synen till en viss nivå och förhindra ytterligare synförlust," sa Life Biosciences VD Jerry McLaughlin när FDA-godkännandet tillkännagavs tidigare i år.nad