Αποτυγχάνει φάρμακο της Novartis για μυϊκή νόσο: Τρίτο κλινικό πλήγμα σε μία εβδομάδα

Η Novartis ↘ 13.74% γνωστοποίησε την Τρίτη ότι το πειραματικό της φάρμακο del-desiran απέτυχε να ξεπεράσει το εικονικό φάρμακο σε μια κομβική μελέτη για τη σπάνια μυϊκή εκφυλιστική νόσο μυοτονική δυστροφία τύπου 1, σημειώνοντας το τρίτο πισωγύρισμα σε κλινικές δοκιμές της εταιρείας μέσα σε περίπου μία εβδομάδα.

Η δοκιμή Φάσης 3 HARBOR, στην οποία συμμετείχαν περίπου 150 ασθενείς, εξέτασε εάν το del-desiran θα μπορούσε να βελτιώσει τη λειτουργία των μυών των χεριών σε άτομα με DM1, μια πάθηση που προκαλεί προοδευτική μυϊκή δυσκαμψία και αδυναμία και δεν έχει εγκεκριμένες θεραπείες. Το φάρμακο δεν πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της βελτίωσης του χρόνου ανοίγματος του χεριού σε βίντεο, ή vHOT, μια μέτρηση του πόσο γρήγορα μπορεί να χαλαρώσει το χέρι ενός ασθενούς μετά από σφίξιμο. Η Novartis δήλωσε ότι η μελέτη έδειξε «ενδείξεις κλινικής δραστηριότητας σε άλλες μετρήσεις» και ότι θα αξιολογήσει το πλήρες σύνολο δεδομένων και θα συνομιλήσει με τις ρυθμιστικές αρχές για την πορεία ανάπτυξης στη συνέχεια.statnews+1

Μια ταραγμένη εβδομάδα

Το αποτέλεσμα για το del-desiran ολοκληρώνει μια περίοδο ασυνήθιστης αναταραχής για τη ελβετική φαρμακοβιομηχανία. Στις 1 Σεπτεμβρίου, η Novartis ανέστειλε την εγγραφή ασθενών σε δοκιμές του rapcabtagene autoleucel, μιας πειραματικής κυτταρικής θεραπείας CAR-T για αυτοάνοσα νοσήματα, μετά τον θάνατο τριών ασθενών κατά τη διάρκεια των μελετών. Λίγες ημέρες αργότερα, στις 4 Σεπτεμβρίου, η εταιρεία ανέφερε ότι το pelacarsen, ένα άλλοτε υποσχόμενο καρδιαγγειακό φάρμακο, απέτυχε να μειώσει τον κίνδυνο καρδιακών προσβολών, εγκεφαλικών επεισοδίων και καρδιαγγειακού θανάτου στη δοκιμή Φάσης 3 Lp(a)HORIZON με 8.323 ασθενείς. Παρόλο που το pelacarsen πέτυχε να μειώσει τα επίπεδα της λιποπρωτεΐνης(α), ενός γενετικού παράγοντα κινδύνου που συνδέεται με καρδιακές παθήσεις, η εν λόγω μείωση δεν μεταφράστηκε σε λιγότερα ανεπιθύμητα καρδιαγγειακά συμβάντα σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.novartis+4

Αυξάνεται η πίεση στο χαρτοφυλάκιο

Η σειρά αυτή των αποτυχιών αναμένεται να εντείνει τον έλεγχο στο χαρτοφυλάκιο υπό ανάπτυξη φαρμάκων και τη στρατηγική εξαγορών της Novartis, καθώς η εταιρεία αντιμετωπίζει τη διαφαινόμενη λήξη διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας σε αρκετά από τα φάρμακα με τις υψηλότερες πωλήσεις της. Το del-desiran αναπτύχθηκε αρχικά από την Avidity Biosciences, την οποία εξαγόρασε η Novartis για να ενισχύσει τη θέση της στις θεραπείες βασισμένες στο RNA.bloomberg+1

Ωστόσο, η εβδομάδα δεν ήταν εντελώς αρνητική. Στις 1 Σεπτεμβρίου, η Novartis ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από δύο δοκιμές Φάσης 3 του remibrutinib στην υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση, δείχνοντας ότι το από στόματος φάρμακο μειώνει τα ποσοστά υποτροπής σε σύγκριση με μια παλαιότερη θεραπεία. Αλλά η μεγάλη συγκέντρωση κλινικών απογοητεύσεων, ένα πρόγραμμα κυτταρικής θεραπείας που ανεστάλη, ένα αποτυχόν καρδιαγγειακό φάρμακο με προοπτική να γίνει blockbuster και τώρα ένα χαμένο καταληκτικό σημείο σε νευρομυϊκή νόσο, συνιστά πρόκληση για μια εταιρεία που έχει βασίσει το μέλλον της στην ανάπτυξη μέσω του χαρτοφυλακίου της.reuters+1