Novartis läkemedel mot muskelsjukdom misslyckas: Tredje motgången på en vecka

Novartis ↗ 1.98% meddelade på tisdagen att dess experimentella läkemedel del-desiran inte var bättre än placebo i en avgörande studie om den sällsynta muskelsjukdomen myoton dystrofi typ 1. Detta är bolagets tredje kliniska motgång på ungefär en vecka.

Fas 3-studien HARBOR, som omfattade cirka 150 patienter, utvärderade om del-desiran kunde förbättra handmuskelfunktionen hos personer med DM1, ett tillstånd som orsakar gradvis muskelstelhet och svaghet och som saknar godkända behandlingar. Läkemedlet nådde inte sitt primära effektmått att förbättra tiden för handöppning på video, vHOT, vilket mäter hur snabbt en patients hand kan slappna av efter att ha knutits. Novartis uppgav att studien visade "tecken på klinisk aktivitet i andra mått" och att man ska utvärdera hela datamängden samt föra dialog med tillsynsmyndigheter om den fortsatta utvecklingen.statnews+1

En turbulent vecka

Resultatet för del-desiran avslutar en period av ovanlig turbulens för det schweiziska läkemedelsbolaget. Den 1 september pausade Novartis rekryteringen till studier av rapcabtagene autoleucel, en experimentell CAR-T-cellterapi för autoimmuna sjukdomar, efter att tre patienter avlidit under studierna. Några dagar senare, den 4 september, rapporterade bolaget att pelacarsen, ett tidigare lovande hjärt-kärlläkemedel, misslyckades med att minska risken för hjärtinfarkt, stroke och kardiovaskulär död i fas 3-studien Lp(a)HORIZON med 8 323 patienter. Även om pelacarsen lyckades sänka nivåerna av lipoprotein(a), en genetisk riskfaktor kopplad till hjärtsjukdom, ledde inte reduktionen till färre kardiovaskulära händelser jämfört med placebo.novartis+4

Ökat tryck på pipelinen

Serien av misslyckanden väntas öka granskningen av Novartis pipeline och förvärvsstrategi när bolaget står inför ett stundande patentförfall för flera av sina storsäljande läkemedel. Del-desiran utvecklades ursprungligen av Avidity Biosciences, som Novartis förvärvade för att stärka sin position inom RNA-baserade terapier.bloomberg+1

Veckan var inte helt mörk. Den 1 september rapporterade Novartis positiva resultat från två fas 3-studier av remibrutinib vid skovvis förlöpande multipel skleros, vilka visade att det orala läkemedlet minskade skovfrekvensen jämfört med en äldre behandling. Men den höga koncentrationen av kliniska besvikelser: ett stoppat cellterapiprogram, en misslyckad kandidat för storsäljande hjärtläkemedel, och nu ett missat effektmått inom neuromuskulära sjukdomar, utgör en utmaning för ett bolag som har satsat sin framtid på pipeline-driven tillväxt.reuters+1