Lék Novartisu na svalové onemocnění neuspěl: Pro firmu jde o třetí nezdar během týdne

Společnost Novartis ↗ 1.98% v úterý oznámila, že její experimentální lék del-desiran nepředčil placebo v klíčové studii zaměřené na vzácné svalové onemocnění myotonickou dystrofii typu 1. Pro firmu jde o třetí nezdar v klinických zkouškách během zhruba jednoho týdne.

Studie fáze 3 HARBOR, do níž bylo zařazeno přibližně 150 pacientů, zjišťovala, zda del-desiran dokáže zlepšit funkci svalů ruky u lidí s myotonickou dystrofií typu 1 (DM1). Toto onemocnění způsobuje progresivní svalovou stuhlost i slabost a neexistuje na něj žádná schválená léčba. Lék nesplnil svůj primární cílový ukazatel, kterým bylo zrychlení času do otevření ruky zaznamenaného na video (vHOT), což měří, jak rychle se ruka pacienta dokáže uvolnit po stisku. Novartis uvedl, že studie vykázala "známky klinické aktivity v jiných ukazatelích" a že vyhodnotí kompletní data a bude jednat s regulačními orgány o dalším postupu vývoje.statnews+1

Turbulentní týden

Výsledek testování látky del-desiran završuje období neobvyklého neklidu pro tohoto švýcarského výrobce léků. Dne 1. září Novartis pozastavil náběr pacientů do studií s rapcabtagene autoleucel, experimentální CAR-T buněčnou terapií pro autoimunitní onemocnění, poté, co během studií zemřeli tři pacienti. O několik dní později, 4. září, společnost oznámila, že pelacarsen, kdysi nadějný kardiovaskulární lék, nedokázal snížit riziko infarktu, mrtvice a úmrtí ze srdce a cév ve studii fáze 3 Lp(a)HORIZON se 8 323 pacienty. Ačkoli pelacarsen úspěšně snížil hladinu lipoproteinu(a), což je genetický rizikový faktor spojený s onemocněním srdce, toto snížení se nepromítlo do nižšího počtu závažných kardiovaskulárních příhod ve srovnání s placebem.novartis+4

Tlak na vývojový program sílí

Očekává se, že série nezdarů zvýší dohled nad výzkumným programem a akviziční strategií společnosti Novartis v době, kdy čelí blížícímu se konci patentové ochrany několika svých nejprodávanějších léků. Del-desiran původně vyvinula společnost Avidity Biosciences, kterou Novartis koupil s cílem posílit svou pozici v oblasti terapeutik založených na RNA.bloomberg+1

Týden však nebyl výhradně černý. Dne 1. září Novartis oznámil pozitivní výsledky ze dvou studií fáze 3 s látkou remibrutinib u roztroušené sklerózy s relapsy, které ukázaly, že tento perorální lék snížil míru relapsů ve srovnání se starší léčbou. Soustředění klinických zklamání: pozastavený program buněčné terapie, neúspěšný kandidát na kardiovaskulární bestseller a nyní nesplněný cílový ukazatel u neuromuskulárního onemocnění, však představuje vážnou výzvu pro společnost, která svou budoucnost vsadila na růst poháněný vývojem nových léků.reuters+1