Novartis’in kas ilacı başarısız oldu: Bir haftadaki üçüncü klinik darbe

Novartis ↗ 1.98% Salı günü yaptığı açıklamada, deneysel ilacı del-desiran'ın nadir görülen ve kas kaybına yol açan tip 1 miyotonik distrofi hastalığına yönelik kritik araştırmada plaseboya üstünlük sağlayamadığını bildirdi. Bu durum, şirketin yaklaşık bir hafta içinde yaşadığı üçüncü klinik araştırma başarısızlığı oldu.

Yaklaşık 150 hastanın katıldığı Faz 3 HARBOR çalışması, del-desiran'ın giderek ilerleyen kas sertliğine ve güçsüzlüğüne yol açan ve onaylanmış herhangi bir tedavisi bulunmayan DM1 hastalarında el kası fonksiyonlarını iyileştirip iyileştiremeyeceğini test etti. İlaç, hastanın elini sıktıktan sonra ne kadar hızlı gevşetebildiğinin bir ölçütü olan video el açma süresini (vHOT) iyileştirmeye yönelik birincil hedefi karşılayamadı. Novartis, çalışmanın "diğer ölçütlerde klinik aktivite kanıtı" gösterdiğini ve tüm veri setini değerlendirerek ileriye dönük bir geliştirme yolu için düzenleyici kurumlarla görüşeceğini belirtti.statnews+1

Çalkantılı Bir Hafta

Del-desiran sonucu, İsviçreli ilaç üreticisi için alışılmadık derecede çalkantılı geçen bir dönemi noktalamış oldu. 1 Eylül'de Novartis, otoimmün hastalıklar için deneysel bir CAR-T hücre tedavisi olan rapcabtagene autoleucel çalışmalarını, araştırmalar sırasında üç hastanın hayatını kaybetmesi üzerine durdurmuştu. Birkaç gün sonra, 4 Eylül'de şirket, bir zamanlar umut vaat eden kardiyovasküler ilacı pelacarsen'in 8.323 hastayla yürütülen Faz 3 Lp(a)HORIZON çalışmasında kalp krizi, felç ve kardiyovasküler ölüm riskini azaltmada başarısız olduğunu duyurdu. Pelacarsen, kalp hastalığıyla bağlantılı genetik bir risk faktörü olan lipoprotein(a) seviyelerini düşürmede başarılı olsa da bu düşüş, plaseboya kıyasla daha az olumsuz kardiyovasküler olaya dönüşmedi.novartis+4

Ürün Hattındaki Baskı Artıyor

Şirket en çok satan bazı ilaçlarında yaklaşan patent sürelerinin dolması riskiyle karşı karşıya kalırken, üst üste gelen bu başarısızlıkların Novartis'in ürün hattı ve satın alma stratejisine yönelik incelemeleri artırması bekleniyor. Del-desiran ilk olarak, RNA tabanlı tedavi yöntemlerindeki konumunu güçlendirmek amacıyla Novartis tarafından satın alınan Avidity Biosciences tarafından geliştirilmişti.bloomberg+1

Hafta tamamen olumsuz geçmedi. 1 Eylül'de Novartis, remibrutinib'in tekrarlayan multipl skleroz hastalığındaki iki Faz 3 çalışmasından olumlu sonuçlar alındığını ve ağızdan alınan ilacın eski bir tedaviye kıyasla nüks oranlarını düşürdüğünü bildirdi. Ancak durdurulan bir hücre tedavisi programı, başarısız olan kardiyovasküler dev adayı ve şimdi de nöromüsküler hastalıkta kaçırılan hedef gibi klinik hayal kırıklıklarının bu denli yoğunlaşması, geleceğini ürün hattına dayalı büyümeye bağlayan bir şirket için büyük bir zorluk teşkil ediyor.reuters+1