Novartis-Mittel gegen Muskelkrankheit scheitert: Dritter Rückschlag binnen einer Woche

Novartis ↘ 1.90% gab am Dienstag bekannt, dass das experimentelle Medikament Del-Desiran in einer entscheidenden Studie zur Behandlung der seltenen Muskelschwunderkrankung Myotone Dystrophie Typ 1 nicht besser abschnitt als ein Placebo. Dies ist der dritte klinische Rückschlag des Unternehmens innerhalb von rund einer Woche.

Die Phase-3-Studie HARBOR mit etwa 150 Patienten untersuchte, ob Del-Desiran die Handmuskelfunktion bei Menschen mit DM1 verbessern kann. Die Erkrankung führt zu fortschreitender Muskelsteifheit sowie -schwäche und bietet bisher keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten. Das Medikament erreichte seinen primären Endpunkt nicht: die Verbesserung der Video-Handöffnungszeit (vHOT), die misst, wie schnell sich die Hand eines Patienten nach dem Ballen wieder entspannen kann. Novartis erklärte, die Studie habe "Anzeichen klinischer Aktivität bei anderen Parametern" gezeigt, und man werde den gesamten Datensatz auswerten sowie mit den Regulierungsbehörden über den weiteren Entwicklungsweg beraten.statnews+1

Eine turbulente Woche

Das Ergebnis zu Del-Desiran bildet den vorläufigen Höhepunkt einer ungewöhnlich turbulenten Phase für den Schweizer Pharmakonzern. Am 1. September stoppte Novartis die Patientenaufnahme für Studien mit Rapcabtagene Autoleucel, einer experimentellen CAR-T-Zelltherapie gegen Autoimmunerkrankungen, nachdem drei Patienten während der Studien gestorben waren. Nur wenige Tage später, am 4. September, teilte das Unternehmen mit, dass Pelacarsen, ein zuvor vielversprechendes Herz-Kreislauf-Medikament, das Risiko von Herzinfarkten, Schlaganfällen und Herztod in der Phase-3-Studie Lp(a)HORIZON mit 8.323 Patienten nicht senken konnte. Obwohl Pelacarsen die Werte von Lipoprotein(a), einem genetischen Risikofaktor für Herzerkrankungen, erfolgreich senkte, führte diese Reduktion im Vergleich zu Placebo nicht zu weniger kardiovaskulären Ereignissen.novartis+4

Druck auf die Pipeline wächst

Die Serie von Fehlschlägen dürfte die Überprüfung der Pipeline- und Übernahmestrageie von Novartis verstärken, da dem Unternehmen das Auslaufen von Patenten für mehrere seiner meistverkauften Medikamente bevorsteht. Del-Desiran wurde ursprünglich von Avidity Biosciences entwickelt, das von Novartis übernommen wurde, um die eigene Position bei RNA-basierten Therapeutika zu stärken.bloomberg+1

Die Woche verlief jedoch nicht durchgehend negativ. Am 1. September meldete Novartis positive Ergebnisse aus zwei Phase-3-Studien mit Remibrutinib bei schubförmiger Multipler Sklerose, die zeigten, dass das orale Medikament die Schubrate im Vergleich zu einer älteren Behandlung senkte. Dennoch stellt die Ballung klinischer Enttäuschungen: ein gestopptes Zelltherapieprogramm, ein gescheiterter Hoffnungsträger in der Kardiologie und nun ein verfehlter Endpunkt bei einer neuromuskulären Erkrankung, eine große Herausforderung für ein Unternehmen dar, das seine Zukunft auf pipelinegetriebenes Wachstum ausgerichtet hat.reuters+1