Novartiksen lihassairauslääke epäonnistui: kolmas takaisku viikon sisällä

Novartis ↘ 0.19% kertoi tiistaina, että sen kokeellinen del-desiran-lääke ei yltänyt placeboa parempaan tulokseen keskeisessä tutkimuksessa, joka koski harvinaista lihaksia rappeuttavaa tyypin 1 myotonista dystrofiaa. Tämä oli yhtiölle jo kolmas kliinisen tutkimuksen takaisku noin viikon sisällä.

Phase 3 HARBOR -tutkimuksessa, johon osallistui noin 150 potilasta, testattiin, voisiko del-desiran parantaa käden lihastoimintaa DM1-potilailla. Sairaus aiheuttaa kehittyvää lihasjäykkyyttä ja -heikkoutta, eikä siihen ole hyväksyttyjä hoitoja. Lääke ei saavuttanut ensisijasta päätetapahtumaansa eli käden avautumisajan (vHOT) parantamista videolta mitattuna, mikä mittaa sitä, kuinka nopeasti potilaan käsi rentoutuu puristuksen jälkeen. Novartis sanoi tutkimuksen osoittaneen "näyttöä kliinisestä aktiivisuudesta muilla mittareilla" ja arvioivansa koko data-aineiston sekä neuvottelevansa sääntelyviranomaisten kanssa jatkokehityspolusta.statnews+1

Myrskyisä viikko

Del-desiranin tulos päättää poikkeuksellisen myrskyisän jakson sveitsiläiselle lääkejättille. Syyskuun 1. päivänä Novartis keskeytti potilasoton rapcabtagene autoleucel -hoitoa koskevissa tutkimuksissa. Kyseessä on kokeellinen CAR-T-soluterapia autoimmuunisairauksiin, ja päätös tehtiin kolmen potilaan kuoltua tutkimusten aikana. Muutamaa päivää myöhemmin, 4. syyskuuta, yhtiö raportoi, että kerran lupaavalta vaikuttanut sydän- ja verisuonilääke pelakarseeni ei onnistunut vähentämään sydänkohtausten, aivoverenkiertohäiriöiden ja sydän- ja verisuonitautikuolemien riskiä 8 323 potilaan Phase 3 Lp(a)HORIZON -tutkimuksessa. Vaikka pelakarseeni onnistui laskemaan lipoproteiini(a):n tasoja, joka on sydänsairauksiin liittyvä geneettinen riskitekijä, tämä lasku ei johtanut vähäisempään määrään haitallisia sydäntapahtumia placeboon verrattuna.novartis+4

Kehitysputken paine kasvaa

Epäonnistumisten sarjan odotetaan lisäävän Novartiksen tuotekehitysketjun ja yritysostostrategian tarkastelua, sillä yhtiö kohtaa useiden eniten myyvien lääkkeidensä inminentin patenttikallion. Del-desiran oli alun perin Avidity Biosciencesin kehittämä lääke, jonka Novartis osti vahvistaakseen asemaansa RNA-pohjaisissa hoidoissa.bloomberg+1

Viikko ei ollut täysin synkkä. Syyskuun 1. päivänä Novartis raportoi positiivisista tuloksista kahdesta remibrutinibin Phase 3 -tutkimuksesta aaltomaisesti etenevässä multippeliskleroosissa. Tulokset osoittivat suun kautta otettavan lääkkeen vähentävän pahenemisvaiheita vanhempaan hoitoon verrattuna. Pelkkä kliinisten pettymysten keskittymä: keskeytetty soluterapiaohjelma, epäonnistunut sydän- ja verisuonitautien menestyslääkekandidaatti ja nyt saavuttamatta jäänyt päätetapahtuma hermo-lihassairaudessa, asettaa kuitenkin haasteen yhtiölle, joka on panostanut tulevaisuutensa tuotekehitysvetoiseen kasvuun.reuters+1