Novartis-ի մկանային հիվանդության դեղամիջոցի ձախողումը. ընկերության երրորդ ձախողումը մեկ շաբաթում

Novartis ↗ 1.98%-ը երեքշաբթի հայտնել է, որ իր փորձարարական del-desiran դեղամիջոցը չի կարողացել գերազանցել պլացեբոյին 1-ին տիպի միոտոնիկ դիստրոֆիա հազվադեպ մկանային հիվանդության առանցքային հետազոտության ընթացքում. սա մոտ մեկ շաբաթվա ընթացքում ընկերության կլինիկական փորձարկումների երրորդ ձախողումն է։

Phase 3 HARBOR փորձարկումը, որին մասնակցել է շուրջ 150 պացիենտ, ստուգում էր, թե արդյոք del-desiran-ը կարող է բարելավել ձեռքի մկանների ֆունկցիան DM1 ունեցող մարդկանց մոտ. սա հիվանդություն է, որն առաջացնում է մկանների առաջընթաց կոշտացում ու թուլություն և չունի հաստատված բուժում։ Դեղամիջոցը չի հասել իր առաջնային վերջնակետին, այն է՝ տեսանյութով արձանագրվող ձեռքի բացման ժամանակի (vHOT) բարելավմանը, որը չափում է, թե որքան արագ է պացիենտի ձեռքը թուլանում սեղմելուց հետո։ Novartis-ը նշել է, որ հետազոտությունը ցույց է տվել «կլինիկական ակտիվության ապացույցներ այլ ցուցանիշներով», և որ ինքը կգնահատի ամբողջական տվյալները ու կհամագործակցի կարգավորող մարմինների հետ հետագա զարգացման ուղին որոշելու համար:statnews+1

Անհանգիստ շաբաթ

del-desiran-ի արդյունքը եզրափակում է շվեյցարական դեղագործական հսկայի համար անսովոր լարված ժամանակահատվածը։ Սեպտեմբերի 1-ին Novartis-ը կասեցրեց աուտոիմունային հիվանդությունների համար նախատեսված CAR-T բջջային փորձարարական թերապիայի՝ rapcabtagene autoleucel-ի փորձարկումներում պացիենտների ընդգրկումը այն բանից հետո, երբ հետազոտությունների ընթացքում երեք պացիենտ մահացավ։ Օրեր անց՝ սեպտեմբերի 4-ին, ընկերությունը հայտնեց, որ pelacarsen-ը՝ սիրտ-անոթային խոստումնալից դեղամիջոցը, չի կարողացել նվազեցնել ինֆարկտների, ինսուլտների և սիրտ-անոթային մահվան ռիսկը 8,323 պացիենտ ընդգրկող Phase 3 Lp(a)HORIZON փորձարկման ընթացքում։ Թեև pelacarsen-ին հաջողվեց նվազեցնել լիպոպրոտեին(a)-ի մակարդակը, որը սրտի հիվանդությունների հետ կապված գենետիկական ռիսկի գործոն է, այդ նվազեցումը չվերածվեց սիրտ-անոթային անբարենպաստ պատահարների կրճատման՝ պլացեբոյի համեմատությամբ:novartis+4

Ճնշումը մշակումների ռազմավարության վրա աճում է

Ակնկալվում է, որ ձախողումների այս շարքը կուժեղացնի Novartis-ի մշակումների և ձեռքբերումների ռազմավարության ուշադիր քննությունը, քանի որ ընկերությունը կանգնած է իր ամենավաճառվող դեղամիջոցներից մի քանիսի արտոնագրային ժամկետների ավարտի առջև։ del-desiran-ն ի սկզբանե մշակվել էր Avidity Biosciences-ի կողմից, որին Novartis-ը ձեռք էր բերել ՌՆԹ-ի վրա հիմնված թերապևտիկ միջոցների ոլորտում իր դիրքերն ամրապնդելու համար:bloomberg+1

Շաբաթն ամբողջովին մռայլ չէր։ Սեպտեմբերի 1-ին Novartis-ը հայտնեց կրկնվող ցրված սկլերոզի բուժման remibrutinib-ի Phase 3 երկու փորձարկումների դրական արդյունքների մասին՝ ցույց տալով, որ հաբերով ընդունվող դեղամիջոցը կրճատում է գրախտման դեպքերը՝ ավելի հին բուժման համեմատությամբ։ Սակայն կլինիկական հիասթափությունների նման խտությունը՝ կասեցված բջջային թերապիայի ծրագիր, սիրտ-անոթային բլոկբաստեր թեկնածուի ձախողում, իսկ այժմ նաև նյարդամկանային հիվանդության փորձարկման չհասնող վերջնակետ, մարտահրավեր է նետում մի ընկերության, որն իր ապագան խաղադրել է նոր մշակումների վրա հիմնված աճի վրա:reuters+1