Un traitement de Novartis contre une maladie musculaire échoue, troisième revers en une semaine

Novartis ↗ 1.98% a révélé mardi que son médicament expérimental del-desiran n'a pas réussi à surpasser le placebo dans une étude pivotale sur la dystrophie myotonique de type 1, une maladie rare entraînant une fonte musculaire, ce qui constitue le troisième revers en essai clinique pour l'entreprise en environ une semaine.

L'essai de Phase 3 HARBOR, qui a inclus environ 150 patients, évaluait si le del-desiran pouvait améliorer la fonction musculaire de la main chez les personnes atteintes de DM1, une pathologie qui provoque une raideur et une faiblesse musculaires progressives et ne dispose d'aucun traitement approuvé. Le médicament n'a pas atteint son critère d'évaluation principal consistant à améliorer le temps d'ouverture de la main évalué par vidéo, ou vHOT, une mesure de la rapidité avec laquelle la main d'un patient peut se détendre après avoir été serrée. Novartis a déclaré que l'étude montrait "des preuves d'activité clinique sur d'autres mesures" et qu'elle évaluerait l'ensemble des données et échangerait avec les autorités réglementaires sur la voie de développement à suivre.statnews+1

Une semaine agitée

Le résultat du del-desiran vient clore une période de turbulence inhabituelle pour le groupe pharmaceutique suisse. Le 1er septembre, Novartis a interrompu le recrutement dans les essais du rapcabtagene autoleucel, une thérapie expérimentale à cellules CAR-T contre les maladies auto-immunes, après le décès de trois patients au cours des études. Quelques jours plus tard, le 4 septembre, l'entreprise a annoncé que le pelacarsen, un médicament cardiovasculaire autrefois prometteur, n'avait pas réduit le risque de crises cardiaques, d'accidents vasculaires cérébraux et de décès cardiovasculaires lors de l'essai de Phase 3 Lp(a)HORIZON mené sur 8 323 patients. Bien que le pelacarsen ait réussi à réduire les niveaux de lipoprotéine(a), un facteur de risque génétique lié aux maladies cardiaques, cette réduction ne s'est pas traduite par une diminution des événements cardiovasculaires indésirables par rapport au placebo.novartis+4

La pression s'accentue sur le portefeuille de R&D

Cette série d'échecs devrait accentuer l'examen attentif du portefeuille de recherche et de la stratégie d'acquisition de Novartis, au moment où le groupe fait face à une perte imminente de brevets sur plusieurs de ses médicaments les plus vendus. Le del-desiran avait été développé à l'origine par Avidity Biosciences, rachetée par Novartis pour renforcer sa position dans les thérapies à base d'ARN.bloomberg+1

La semaine n'a pas été entièrement sombre. Le 1er septembre, Novartis a fait part de résultats positifs issus de deux essais de Phase 3 pour le remibrutinib dans la sclérose en plaques récurrente, montrant que ce traitement oral réduisait les taux de poussées par rapport à un traitement plus ancien. Mais la concentration même des déceptions cliniques: un programme de thérapie cellulaire suspendu, un candidat blockbuster cardiovasculaire en échec et maintenant un objectif manqué dans une maladie neuromusculaire, représente un défi pour une entreprise qui a misé son avenir sur une croissance tirée par son portefeuille de R&D.reuters+1