ნოვარტისის კუნთოვანი დაავადების წამალმა კლინიკური გამოცდა ჩააგდო: ეს კომპანიისთვის კვირის განმავლობაში მესამე მარცხია

Novartis ↘ 0.12%-მა სამშაბათს განაცხადა, რომ მისმა ექსპერიმენტულმა მედიკამენტმა del-desiran-მა ვერ აჯობა პლაცებოს იშვიათი კუნთოვანი დაავადების, 1 ტიპის მიოტონური დისტროფიის, გადამწყვეტ კვლევაში, რაც კომპანიისთვის დაახლოებით ერთ კვირაში კლინიკური გამოცდის მესამე მარცხია.

მე-3 ფაზის HARBOR კვლევამ, რომელშიც დაახლოებით 150 პაციენტი მონაწილეობდა, შეამოწმა, შეეძლო თუ არა del-desiran-ს ხელის კუნთების ფუნქციის გაუმჯობესება DM1-ის მქონე ადამიანებში. ეს არის დაავადება, რომელიც იწვევს კუნთების პროგრესირებად დაჭიმულობასა და სისუსტეს და რომლის მკურნალობის დამტკიცებული მეთოდიც არ არსებობს. პრეპარატმა ვერ მიაღწია თავის პირველად საბოლოო წერტილს, რაც ხელის გახსნის ვიდეო დროის (vHOT) გაუმჯობესებას გულისხმობდა. ეს მაჩვენებელი ზომავს, თუ რამდენად სწრაფად შეუძლია პაციენტს ხელის მოშვება მოჭერის შემდეგ. Novartis-ის განცხადებით, კვლევამ აჩვენა "კლინიკური აქტივობის ნიშნები სხვა მაჩვენებლებში" და კომპანია შეაფასებს მონაცემთა სრულ პაკეტს, რის შემდეგაც რეგულატორებთან სამომავლო განვითარების გზებს განიხილავს.statnews+1

ტურბულენტური კვირა

del-desiran-ის შედეგმა დააგვირგვინა შვეიცარიული ფარმაცევტული გიგანტისთვის უჩვეულოდ ტურბულენტური პერიოდი. 1 სექტემბერს Novartis-მა შეაჩერა პაციენტების მიღება rapcabtagene autoleucel-ის კვლევებში, რომელიც აუტოიმუნური დაავადებების სამკურნალო ექსპერიმენტული CAR-T უჯრედული თერაპიაა, მას შემდეგ, რაც კვლევის დროს სამი პაციენტი გარდაიცვალა. რამდენიმე დღის შემდეგ, 4 სექტემბერს, კომპანიამ განაცხადა, რომ პელაკარსენმა, ოდესღაც პერსპექტიულმა გულ-სისხლძარღვთა პრეპარატმა, ვერ შეამცირა ინფარქტის, ინსულტისა და გულ-სისხლძარღვთა დაავადებებით სიკვდილიანობის რისკი 8 323 პაციენტზე ჩატარებულ მე-3 ფაზის Lp(a)HORIZON კვლევაში. მიუხედავად იმისა, რომ პელაკარსენმა წარმატებით შეამცირა ლიპოპროტეინ(a)-ს დონე, რაც გულის დაავადებებთან დაკავშირებული გენეტიკური რისკფაქტორია, ამ შემცირებას პლაცებოსთან შედარებით გულ-სისხლძარღვთა არასასურველი შემთხვევების შემცირება არ მოჰყოლია.novartis+4

ზეწოლა პორტფელზე იზრდება

კლინიკური მარცხების სერია სავარაუდოდ გაძლიერებს Novartis-ის პროდუქტების პორტფელისა და შერწყმა-შეძენის სტრატეგიის კონტროლს, რადგან კომპანია რამდენიმე ყველაზე გაყიდვად მედიკამენტზე პატენტების ვადის ამოწურვის წინაშე დგას. del-desiran თავდაპირველად Avidity Biosciences-მა შეიმუშავა, რომელიც Novartis-მა RNA თერაპიის სფეროში პოზიციების გასაძლიერებლად შეიძინა.bloomberg+1

კვირა მთლიანად უიმედო არ ყოფილა. 1 სექტემბერს Novartis-მა გამოაქვეყნა რემობრუტინიბის მე-3 ფაზის ორი კვლევის დადებითი შედეგები გაფანტული სკლეროზის დროს. შედეგებმა აჩვენა, რომ პერორალურმა მედიკამენტმა შეამცირა რეციდივების სიხშირე ძველ მკურნალობასთან შედარებით. თუმცა კლინიკური იმედგაცრუებების ასეთი სიმჭიდროვე: შეჩერებული უჯრედული თერაპიის პროგრამა, ჩაფლავებული გულ-სისხლძარღვთა პოტენციური ბლოკბასტერი და ახლა უკვე ნეიროკუნთოვანი დაავადების კვლევის უშედეგო დასასრული, სერიოზულ გამოწვევას უქმნის კომპანიას, რომელმაც თავისი მომავალი ახალი პრეპარატების განვითარებაზე დააფუძნა.reuters+1