Personlig tilpasset T-celleterapi fjernet nyrekreft med spredning hos tenåring

Forskere ved Hopp Children's Cancer Center Heidelberg har oppnådd fullstendig remisjon av avansert, behandlingsresistent nyrekreft hos en ungdom ved hjelp av en personlig tilpasset T-celleterapi rettet mot PRAME-antigenet, ifølge resultater publisert 12. august i New England Journal of Medicine.medicalxpress+1

Saken gjelder en 17 år gammel pasient som hadde kjempet mot nefroblastom siden han var 7 år, og som hadde opplevd flere tilbakefall over en tiårsperiode. Da behandlingen startet, hadde sykdommen spredt seg omfattende, med store svulster i bukhulen og metastaser i lungene, leveren, bekkenet og hjernen. Det fantes ingen kurative alternativer eller kliniske studier igjen.medicalxpress

Designer et immunangrep

Pasientens egne T-celler ble genetisk modifisert ved Nasjonalt senter for tumorsykdommer i Heidelberg for å gjenkjenne PRAME, et tumorantigen identifisert gjennom sekvenseringsprogrammet INFORM. Den genetiske vektoren som ble brukt til å omprogrammere cellene, ble levert av Immatics ↘ 1.56%, et bioteknologiselskap basert i Tübingen som har oppnådd behandlingssuksess med PRAME-spesifikke T-celler i kliniske studier på voksne.linkedin+1

Christian Seitz, behandlende lege og medisinsk direktør for stamcelletransplantasjon, celle- og genterapi ved KiTZ og Universitetssykehuset i Heidelberg, sa at beslutningen om å gå videre til tross for den avanserte sykdommen var basert på «svært lovende kliniske data fra vår samarbeidspartner Immatics».medicalxpress

Pasienten mottok de lokalt produserte cellene som en infusjon i juli 2025 etter en syv dager lang produksjonsprosess. Bare ni dager senere viste en tumorbiopsi massiv T-celleinfiltrasjon og celledød i kreftcellene. Tre måneder etter behandlingen kunne det ikke påvises levende tumorceller.medicalxpress

Fra én pasient til klinisk studie

«Nå, nesten ett år etter infusjonen av T-cellene, er pasienten vår i utmerket form. Han trener regelmessig, deltar i sykkelløp, fullførte yrkesutdanningen sin og planlegger nå å ta studiekompetanse», sa Seitz.medicalxpress

Saken har lagt grunnlaget for en klinisk fase I/II-studie kalt «PRAMEtime», planlagt til 2027, som vil inkludere opptil 18 barn og ungdommer i alderen 8 til 17 år med PRAME-positive solide svulster. Immatics vil levere vektoren, mens Senter for innovative terapier i Heidelberg, grunnlagt i juni 2026, vil produsere cellene for fremtidige prosjekter.medicalxpress

Olaf Witt, medleder for den planlagte studien og direktør for KiTZ, påpekte at data fra mer enn 2500 pasienter i INFORM-studien viser at PRAME forekommer i mange pediatriske høyrisikosvulster, «og representerer derfor et lovende mål for nye terapier».news-medical+1