Einskiptis CRISPR genameðferð lækkar kólesteról um helming í heilt ár

Eitt innrennsli af CRISPR byggðri genabreytingarmeðferð leiddi til varanlegrar lækkunar á LDL kólesteróli og þríglýseríðum sem hélst í heilt ár, að því er vísindamenn greindu frá á föstudag á ráðstefnu Evrópska hjartalæknafélagsins 2026. Niðurstöðurnar voru jafnframt birtar í The New England Journal of Medicine.

Ein meðferð dugar

CRISPR Therapeutics ↘ 2.78% kynnti ítarleg gögn úr 1a stigs rannsókn sinni á CTX310, sem sýndu að þátttakendur sem fengu hæsta skammtinn, 0,8 mg/kg, upplifðu að meðaltali 52,5% lækkun á LDL og 47,8% lækkun á þríglýseríðum eftir 12 mánuði. Meðferðin lækkaði einnig magn ANGPTL3 próteins í blóði um 79% að meðaltali. Engar alvarlegar aukaverkanir tengdar meðferðinni komu fram hjá þátttakendunum 15 á meðan á eftirfylgni stóð.newsroom.clevelandclinic+2

"Það er hvetjandi að engar alvarlegar öryggisatvik tengd CTX310 komu upp í rannsókninni og á árinu eftir meðferð," sagði Dr. Luke Laffin, aðalhöfundur rannsóknarinnar og hjartalæknir við Cleveland Clinic. Dr. Steven Nissen, yfirhöfundur rannsóknarinnar, kallaði þetta "náttúrulega stökkbreytingu sem veitir vernd gegn hjarta og æðasjúkdómum," og bætti við: "Nú þegar CRISPR er til staðar getum við breytt genum annarra einstaklinga til að veita þeim þessa vernd".cnn+1

Hvernig hún virkar

CTX310 notar CRISPR-Cas9 genabreytingartækni sem er flutt með lípíð-nanóögnum í lifrina, þar sem hún slekkur á ANGPTL3 geninu. Aðferðin líkir eftir náttúrulegri stökkbreytingu sem finnst hjá um það bil 1 af hverjum 250 manns, sem bera óvirkt eintak af ANGPTL3 og halda mjög lágu kólesteróli og þríglýseríðum alla ævi án aukaverkana. Rannsóknin tók til sjúklinga með lípíðsjúkdóma sem ekki svara lyfjum, þar á meðal fjölskyldubundna kólesterólhækkun.globenewswire+1

Hvað tekur við

1b stigs rannsókn er nú í gangi í Bandaríkjunum og Ástralíu, þar sem allt að 40 þátttakendur fá hæsta fasta skammtinn. Niðurstöður eru væntanlegar á seinni hluta ársins 2026. FDA hefur mælt með því að fylgjast með þátttakendum í 15 ár til að meta langtímaáhrif genabreytingarinnar.cnn+2

Hjartasjúkdómar eru enn helsta dánarorsök í Bandaríkjunum og á heimsvísu, og rannsóknir sýna að um helmingur sjúklinga sem fá ávísað statínum hættir töku þeirra innan árs. "Eitt innrennsli sem skilar varanlegum árangri eftir eitt ár er hvetjandi merki um að ein meðferð gæti hjálpað til við að brúa þetta bil í lyfjaheldni," sagði Laffin.globenewswire+2