Engangs CRISPR-genterapi halverer kolesterol i ett år, viser studie

En enkelt infusjon av en CRISPR-basert genredigeringsterapi ga varige reduksjoner i LDL-kolesterol og triglyserider som vedvarte gjennom ett års oppfølging, rapporterte forskere fredag ved European Society of Cardiology Congress 2026 i en presentasjon som samtidig ble publisert i The New England Journal of Medicine.

En engangsbehandling

CRISPR Therapeutics ↘ 2.78% presenterte utvidede data fra sin fase 1a-studie av CTX310, som viste at deltakere som mottok den høyeste dosen på 0,8 mg/kg opplevde en gjennomsnittlig LDL-reduksjon på 52,5 prosent og en triglyseridreduksjon på 47,8 prosent etter 12 måneder. Behandlingen reduserte også sirkulerende ANGPTL3-protein med 79 prosent i gjennomsnitt, med en maksimal reduksjon på 89 prosent. Ingen behandlingsrelaterte alvorlige bivirkninger ble rapportert i løpet av ettårsperioden for alle de 15 deltakerne.newsroom.clevelandclinic+2

"Det er oppmuntrende at det ikke var noen alvorlige sikkerhetshendelser knyttet til CTX310 i studien og i året etter behandling," sa Dr. Luke Laffin, studiens hovedforfatter og kardiolog ved Cleveland Clinic. Dr. Steven Nissen, studiens seniorforfatter og sjef for akademiske anliggender ved Cleveland Clinic's Heart, Vascular and Thoracic Institute, kalte det "en naturlig forekommende mutasjon som beskytter mot hjerte- og karsykdommer," og la til: "Nå som CRISPR er tilgjengelig, kan vi endre andre individers gener for å gi dem denne beskyttelsen".cnn+1

Slik fungerer det

CTX310 bruker CRISPR-Cas9 genredigeringsteknologi levert via lipid-nanopartikler til leveren, hvor den slår av ANGPTL3-genet. Tilnærmingen etterligner en naturlig forekommende mutasjon som finnes hos omtrent 1 av 250 personer, som bærer inaktive kopier av ANGPTL3 og opprettholder svært lave kolesterol- og triglyseridnivåer gjennom hele livet uten bivirkninger. Studien inkluderte pasienter med medisinresistente lipidforstyrrelser, inkludert familiær hyperkolesterolemi og alvorlig hypertriglyseridemi, hvorav de fleste allerede gikk på statiner, ezetimib eller PCSK9-hemmere.globenewswire+1

Hva skjer videre

En fase 1b-studie pågår nå i USA og Australia, der opptil 40 deltakere rekrutteres til den høyeste faste dosen. Resultater forventes i andre halvdel av 2026 med fokus på pasienter med alvorlig hypertriglyseridemi. FDA har anbefalt å overvåke studiedeltakerne i 15 år for å vurdere langtidseffektene av genredigeringen.cnn+2

Hjertesykdom er fortsatt den ledende dødsårsaken i USA og globalt, og forskning viser at omtrent halvparten av pasientene som får foreskrevet statiner, slutter med dem i løpet av et år. "En enkelt infusjon som gir varige reduksjoner etter ett år er et oppmuntrende signal om at en engangstilnærming kan bidra til å tette dette gapet i etterlevelse," sa Laffin.globenewswire+2