CRISPR-ის ერთჯერადი გენური თერაპია ქოლესტერინს ერთი წლით 50 პროცენტით ამცირებს

CRISPR-ზე დაფუძნებული გენური რედაქტირების თერაპიის ერთჯერადმა ინფუზიამ LDL ქოლესტერინისა და ტრიგლიცერიდების მდგრადი შემცირება გამოიწვია, რაც ერთი წლის განმავლობაში შენარჩუნდა. ამის შესახებ მკვლევარებმა პარასკევს, ევროპის კარდიოლოგიის საზოგადოების 2026 წლის კონგრესზე განაცხადეს, კვლევა ასევე გამოქვეყნდა The New England Journal of Medicine-ში.

ერთჯერადი მიდგომა

CRISPR Therapeutics ↘ 1.24%-მა წარმოადგინა CTX310-ის პირველი ფაზის (1a) კვლევის გაფართოებული მონაცემები, რომლის მიხედვითაც, მონაწილეებმა, რომლებმაც მიიღეს ყველაზე მაღალი დოზა (0.8 მგ/კგ), 12 თვის განმავლობაში LDL-ის საშუალოდ 52.5 პროცენტიანი და ტრიგლიცერიდების 47.8 პროცენტიანი შემცირება განიცადეს. თერაპიამ ასევე შეამცირა მოცირკულირე ANGPTL3 ცილა საშუალოდ 79 პროცენტით, მაქსიმალური 89 პროცენტიანი მაჩვენებლით. 15 მონაწილეს შორის ერთწლიანი დაკვირვების პერიოდში მკურნალობასთან დაკავშირებული სერიოზული გვერდითი მოვლენები არ დაფიქსირებულა.newsroom.clevelandclinic+2

"გამამხნევებელია, რომ კვლევაში და მკურნალობიდან ერთი წლის განმავლობაში CTX310-თან დაკავშირებული უსაფრთხოების სერიოზული ინციდენტები არ ყოფილა", – განაცხადა დოქტორმა ლუკ ლაფინმა, კვლევის წამყვანმა ავტორმა და კლივლენდის კლინიკის კარდიოლოგმა. დოქტორმა სტივენ ნისენმა, კვლევის უფროსმა ავტორმა და კლივლენდის კლინიკის გულის, სისხლძარღვთა და გულმკერდის ინსტიტუტის აკადემიურმა დირექტორმა, მას უწოდა "ბუნებრივად არსებული მუტაცია, რომელიც იცავს გულ-სისხლძარღვთა დაავადებებისგან" და დასძინა: "ახლა, როდესაც CRISPR ხელმისაწვდომია, ჩვენ შეგვიძლია შევცვალოთ სხვა პირების გენები, რათა მათ ეს დაცვა მივანიჭოთ".cnn+1

როგორ მუშაობს ეს

CTX310 იყენებს CRISPR-Cas9 გენური რედაქტირების ტექნოლოგიას, რომელიც ლიპიდური ნანონაწილაკების საშუალებით ღვიძლში მიეწოდება, სადაც ის თიშავს ANGPTL3 გენს. ეს მიდგომა ბაძავს ბუნებრივ მუტაციას, რომელიც გვხვდება დაახლოებით 250 ადამიანიდან ერთში, რომლებსაც აქვთ ANGPTL3-ის არააქტიური ასლები და მთელი ცხოვრების განმავლობაში ინარჩუნებენ ქოლესტერინისა და ტრიგლიცერიდების ძალიან დაბალ დონეს გვერდითი ეფექტების გარეშე. კვლევაში ჩაერთნენ პაციენტები მედიკამენტებისადმი რეზისტენტული ლიპიდური დარღვევებით, მათ შორის ოჯახური ჰიპერქოლესტერინემიით და მძიმე ჰიპერტრიგლიცერიდემიით, რომელთა უმეტესობა უკვე იღებდა სტატინებს, ეზეტიმიბს ან PCSK9 ინჰიბიტორებს.globenewswire+1

რა იქნება შემდეგ

აშშ-სა და ავსტრალიაში უკვე მიმდინარეობს პირველი ფაზის (1b) კვლევა, რომელშიც 40-მდე მონაწილეა ჩართული ყველაზე მაღალი ფიქსირებული დოზით. შედეგები, რომლებიც ფოკუსირებული იქნება მძიმე ჰიპერტრიგლიცერიდემიის მქონე პაციენტებზე, 2026 წლის მეორე ნახევარშია მოსალოდნელი. FDA-მ რეკომენდაცია გასცა კვლევის მონაწილეებზე 15-წლიანი დაკვირვების შესახებ, რათა შეფასდეს გენური რედაქტირების გრძელვადიანი ეფექტები.cnn+2

გულის დაავადება რჩება სიკვდილიანობის წამყვან მიზეზად შეერთებულ შტატებსა და მთელ მსოფლიოში, ხოლო კვლევები აჩვენებს, რომ სტატინების მქონე პაციენტების დაახლოებით ნახევარი მათ მიღებას ერთი წლის განმავლობაში წყვეტს. "ერთჯერადი ინფუზია, რომელიც იძლევა მდგრად შემცირებას ერთი წლის განმავლობაში, არის გამამხნევებელი სიგნალი იმისა, რომ ერთჯერადმა მიდგომამ შეიძლება დაეხმაროს ამ ხარვეზის აღმოფხვრას", – თქვა ლაფინმა.globenewswire+2