Μία δόση γονιδιακής θεραπείας CRISPR μειώνει τη χοληστερόλη κατά 50% για έναν χρόνο

Μία και μόνο έγχυση μιας θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας βασισμένης στο CRISPR παρήγαγε διαρκείς μειώσεις στην LDL χοληστερόλη και τα τριγλυκερίδια, οι οποίες διατηρήθηκαν καθ' όλη τη διάρκεια ενός έτους παρακολούθησης, ανέφεραν ερευνητές την Παρασκευή στο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Καρδιολογίας 2026, σε παρουσίαση που δημοσιεύθηκε ταυτόχρονα στο The New England Journal of Medicine.

Μια προσέγγιση «μία φορά και τέλος»

Η CRISPR Therapeutics ↘ 0.28% παρουσίασε εκτεταμένα δεδομένα από τη δοκιμή Φάσης 1a του CTX310, δείχνοντας ότι οι συμμετέχοντες που έλαβαν την υψηλότερη δόση των 0,8 mg/kg παρουσίασαν μέση μείωση της LDL κατά 52,5% και των τριγλυκεριδίων κατά 47,8% στους 12 μήνες. Η θεραπεία μείωσε επίσης την κυκλοφορούσα πρωτεΐνη ANGPTL3 κατά 79% κατά μέσο όρο, με μέγιστη μείωση 89%. Δεν αναφέρθηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες σχετιζόμενες με τη θεραπεία κατά τη διάρκεια της περιόδου παρακολούθησης ενός έτους και στους 15 συμμετέχοντες.newsroom.clevelandclinic+2

«Είναι ενθαρρυντικό το γεγονός ότι δεν υπήρξαν σοβαρά συμβάντα ασφάλειας που να σχετίζονται με το CTX310 στη δοκιμή και κατά το έτος που ακολούθησε τη θεραπεία», δήλωσε ο Δρ. Luke Laffin, επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης και καρδιολόγος στην Cleveland Clinic. Ο Δρ. Steven Nissen, ανώτερος συγγραφέας της μελέτης και επικεφαλής ακαδημαϊκός αξιωματούχος στο Heart, Vascular and Thoracic Institute της Cleveland Clinic, το χαρακτήρισε ως «μια φυσική μετάλλαξη που προστατεύει από καρδιαγγειακές παθήσεις», προσθέτοντας: «Τώρα που το CRISPR είναι διαθέσιμο, μπορούμε να τροποποιήσουμε τα γονίδια άλλων ατόμων για να τους παρέχουμε αυτή την προστασία».cnn+1

Πώς λειτουργεί

Το CTX310 χρησιμοποιεί τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR-Cas9 που μεταφέρεται μέσω λιπιδικών νανοσωματιδίων στο ήπαρ, όπου απενεργοποιεί το γονίδιο ANGPTL3. Η προσέγγιση μιμείται μια φυσική μετάλλαξη που εντοπίζεται σε περίπου 1 στα 250 άτομα, τα οποία φέρουν ανενεργά αντίγραφα του ANGPTL3 και διατηρούν πολύ χαμηλά επίπεδα χοληστερόλης και τριγλυκεριδίων καθ' όλη τη διάρκεια της ζωής τους χωρίς ανεπιθύμητες ενέργειες. Η δοκιμή περιέλαβε ασθενείς με ανθεκτικές στις φαρμακευτικές αγωγές διαταραχές των λιπιδίων, συμπεριλαμβανομένης της οικογενούς υπερχοληστερολαιμίας και της σοβαρής υπερτριγλυκεριδαιμίας, οι περισσότεροι από τους οποίους λάμβαναν ήδη στατίνες, εζετιμίμπη ή αναστολείς PCSK9.globenewswire+1

Τι ακολουθεί

Μια δοκιμή Φάσης 1b βρίσκεται τώρα σε εξέλιξη στις ΗΠΑ και την Αυστραλία, εγγράφοντας έως και 40 συμμετέχοντες στην υψηλότερη σταθερή δόση, με αποτελέσματα να αναμένονται στο δεύτερο εξάμηνο του 2026, εστιάζοντας σε ασθενείς με σοβαρή υπερτριγλυκεριδαιμία. Ο FDA έχει συστήσει την παρακολούθηση των συμμετεχόντων στη δοκιμή για 15 έτη, προκειμένου να αξιολογηθούν οι μακροπρόθεσμες επιπτώσεις της γονιδιακής επεξεργασίας.cnn+2

Οι καρδιακές παθήσεις παραμένουν η κύρια αιτία θανάτου στις Ηνωμένες Πολιτείες και παγκοσμίως, και η έρευνα δείχνει ότι περίπου οι μισοί ασθενείς στους οποίους συνταγογραφούνται στατίνες τις διακόπτουν μέσα σε έναν χρόνο. «Μια εφάπαξ έγχυση που παράγει διαρκείς μειώσεις στον ένα χρόνο είναι ένα ενθαρρυντικό σήμα ότι μια προσέγγιση μίας δόσης θα μπορούσε να βοηθήσει στη γεφύρωση αυτού του χάσματος συμμόρφωσης», δήλωσε ο Laffin.globenewswire+2