Engångsbehandling med CRISPR halverar kolesterol i ett år, visar studie

En enstaka infusion av en CRISPR-baserad genredigeringsterapi gav varaktiga sänkningar av LDL-kolesterol och triglycerider som kvarstod under ett års uppföljning, rapporterade forskare i fredags vid European Society of Cardiology Congress 2026 i en presentation som samtidigt publicerades i The New England Journal of Medicine.

Ett engångstillvägagångssätt

CRISPR Therapeutics ↘ 4.41% presenterade utökade data från sin fas 1a-studie av CTX310, som visade att deltagare som fick den högsta dosen på 0,8 mg/kg upplevde en genomsnittlig LDL-sänkning på 52,5 procent och en triglyceridsänkning på 47,8 procent efter 12 månader. Behandlingen minskade även cirkulerande ANGPTL3-protein med i genomsnitt 79 procent, med en maximal sänkning på 89 procent. Inga behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar rapporterades under ettårsperioden för samtliga 15 deltagare.newsroom.clevelandclinic+2

"Det är uppmuntrande att det inte förekom några allvarliga säkerhetshändelser kopplade till CTX310 i studien och under året efter behandlingen," sade Dr. Luke Laffin, studiens huvudförfattare och kardiolog vid Cleveland Clinic. Dr. Steven Nissen, studiens seniora författare och chef för akademiska frågor vid Cleveland Clinic's Heart, Vascular and Thoracic Institute, kallade det "en naturligt förekommande mutation som skyddar mot hjärt-kärlsjukdom," och tillade: "Nu när CRISPR finns tillgängligt kan vi modifiera andra individers gener för att ge dem detta skydd".cnn+1

Hur det fungerar

CTX310 använder CRISPR-Cas9 genredigeringsteknik som levereras via lipid-nanopartiklar till levern, där den stänger av ANGPTL3-genen. Metoden efterliknar en naturligt förekommande mutation som finns hos ungefär 1 av 250 personer, vilka bär på inaktiva kopior av ANGPTL3 och bibehåller mycket låga kolesterol- och triglyceridnivåer genom hela livet utan biverkningar. Studien omfattade patienter med medicinresistenta lipidrubbningar, inklusive familjär hyperkolesterolemi och svår hypertriglyceridemi, varav de flesta redan behandlades med statiner, ezetimib eller PCSK9-hämmare.globenewswire+1

Vad händer härnäst

En fas 1b-studie pågår nu i USA och Australien, där upp till 40 deltagare rekryteras för den högsta fasta dosen. Resultat väntas under andra halvåret 2026 med fokus på patienter med svår hypertriglyceridemi. FDA har rekommenderat att studiedeltagarna övervakas i 15 år för att bedöma långtidseffekterna av genredigeringen.cnn+2

Hjärtsjukdom är fortfarande den främsta dödsorsaken i USA och globalt, och forskning visar att ungefär hälften av de patienter som ordineras statiner slutar med dem inom ett år. "En enstaka infusion som ger varaktiga sänkningar efter ett år är en uppmuntrande signal om att ett engångstillvägagångssätt skulle kunna bidra till att minska detta glapp i följsamhet," sade Laffin.globenewswire+2