Novartis-aksjen raser etter to mislykkede fase 3-studier

Novartis ↗ 0.50% har lagt bak seg en av sine verste uker i manns minne etter at to store kliniske studier i sen fase mislyktes i rask rekkefølge. Dette sendte aksjekursen nedover og rystet både partnere og konkurrenter i bioteknologibransjen.

Lørdag 5. september offentliggjorde den sveitsiske legemiddelgiganten at pelacarsen, den mye omtalte Lp(a)-senkende medisinen utviklet sammen med Ionis Pharmaceuticals ↘ 26.26%, ikke klarte å redusere kardiovaskulære hendelser i fase 3-studien Lp(a)HORIZON: den første effektstudien som noensinne er gjennomført for en behandling rettet mot Lp(a). Deretter, tirsdag 8. september, avslørte Novartis at del-desiran, den viktigste kandidaten fra oppkjøpet av Avidity Biosciences til rundt 12 milliarder dollar, ikke nådde sitt primære endepunkt i fase 3-studien HARBOR for dystrofia myotonika type 1.investors+3

En satsing til 12 milliarder dollar under lupen

Del-desiran, et antistoff-oligonukleotid-konjugat designet for å levere RNA-terapier direkte inn i muskelceller, klarte ikke å vise en statistisk signifikant forbedring i tiden det tar å åpne hånden sammenlignet med placebo i HARBOR-studien med nesten 160 pasienter. Oppenheimer-analytikere kalte resultatet en "skuffelse til 12 milliarder dollar".biospace

Novartis fullførte oppkjøpet av Avidity i februar og hadde posisjonert del-desiran som en viktig bekreftelse på den strategiske begrunnelsen bak avtalen. Selskapet uttalte at de oppdaget "tegn på klinisk aktivitet" i sekundære og utforskende endepunkter, og planlegger å rådføre seg med tilsynsmyndigheter om veien videre. To andre programmer fra Avidity er fortsatt under utvikling: del-zota mot Duchennes muskeldystrofi, som har fått prioritert behandling hos FDA, og del-brax mot facioskapulohumeral muskeldystrofi.european-biotechnology+2

Jefferies-analytikere uttalte at HARBOR-skuffelsen gir "lederposisjonen" i DM1-kappløpet til Dyne Therapeutics ↗ 2.32%, hvis konkurrerende kandidat z-basivarsen venter fase 1/2-data tidlig neste år.biospace

Ringvirkninger i biotekbransjen

De doble nederlagene sendte Novartis-aksjen ned rundt 14 % på tirsdag, noe som er det laveste nivået siden januar. Ionis Pharmaceuticals falt også kraftig som følge av samarbeidsavtalen om pelacarsen, mens Royalty Pharma ↗ 1.08%, som kjøpte en eierandel i pelacarsen-royaltyer for opptil 1,125 milliarder dollar, også opplevde kursfall.benzinga+1

Pelacarsen-skuffelsen fikk også bredere konsekvenser for selve Lp(a)-hypotesen. Til tross for at medisinen lyktes i å senke Lp(a)-nivåene, førte ikke denne reduksjonen til færre kardiovaskulære hendelser. Dette reiser spørsmål for konkurrenter som satser på lignende metoder, inkludert Amgen ↘ 0.33% og Eli Lilly ↗ 1.34%, ifølge BioSpace.biospace

Økende press

Motgangen kommer i tillegg til at Novartis stanset flere studier på celleterapi tidligere i sommer, etter tre dødsfall knyttet til den eksperimentelle CAR-T-behandlingen rapcabtagene autoleucel. Selskapet står også overfor ytterligere press fra kommende patentutløp på etablerte produkter, inkludert Entresto.european-biotechnology+1

Til tross for de kliniske skuffelsene har Novartis opprettholdt sin prognose om en årlig salgsvekst på 5 % til 6 % frem mot 2030. Et lyspunkt den siste tiden er remibrutinib, som leverte positive fase 3-resultater for attakkvis relapsing multippel sklerose. Likevel, med to av de tre mest overvåkede studiene som nå har mislyktes, står selskapet overfor økende spørsmål om sin pipeline-strategi.european-biotechnology