Κατρακυλά η μετοχή της Novartis μετά την αποτυχία δύο δοκιμών Φάσης 3

Η Novartis ↗ 1.00% βίωσε μία από τις χειρότερες εβδομάδες της πρόσφατης ιστορίας της, καθώς δύο σημαντικές κλινικές δοκιμές τελικού σταδίου απέτυχαν η μία μετά την άλλη. Το γεγονός αυτό προκάλεσε ελεύθερη πτώση της μετοχής της και κλυδωνισμούς σε συνεργάτες και ανταγωνιστές σε ολόκληρο τον κλάδο της βιοτεχνολογίας.

Το Σάββατο 5 Σεπτεμβρίου, ο ελβετικός φαρμακευτικός κολοσσός αποκάλυψε ότι το pelacarsen, το πολυαναμενόμενο φάρμακο για τη μείωση της Lp(a) που αναπτύχθηκε σε συνεργασία με την Ionis Pharmaceuticals ↗ 1.40%, απέτυχε να μειώσει τα καρδιαγγειακά επεισόδια στη δοκιμή Φάσης 3 Lp(a)HORIZON: την πρώτη μελέτη κλινικής έκβασης που πραγματοποιήθηκε ποτέ για θεραπεία που στοχεύει την Lp(a). Στη συνέχεια, την Τρίτη 8 Σεπτεμβρίου, η Novartis αποκάλυψε ότι το del-desiran, το πιο προηγμένο περιουσιακό στοιχείο από την εξαγορά της Avidity Biosciences έναντι περίπου 12 δισεκατομμυρίων δολαρίων, δεν πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό του σημείο στη μελέτη Φάσης 3 HARBOR για τη μυοτονική δυστροφία τύπου 1.investors+3

Ένα στοίχημα 12 δισεκατομμυρίων δολαρίων υπό αμφισβήτηση

Το del-desiran, ένα συζευγμένο αντίσωμα-ολιγονουκλεοτίδιο σχεδιασμένο να μεταφέρει RNA θεραπείες απευθείας στα μυϊκά κύτταρα, απέτυχε να παρουσιάσει στατιστικά σημαντική βελτίωση στον χρόνο ανοίγματος της παλάμης σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (placebo) στη δοκιμή HARBOR, στην οποία συμμετείχαν σχεδόν 160 ασθενείς. Οι αναλυτές της Oppenheimer χαρακτήρισαν το αποτέλεσμα ως μια «απογοήτευση 12 δισ. δολαρίων».biospace

Η Novartis ολοκλήρωσε την εξαγορά της Avidity τον Φεβρουάριο και είχε παρουσιάσει το del-desiran ως βασική επιβεβαίωση της στρατηγικής σημασίας της συμφωνίας. Η εταιρεία ανέφερε ότι εντόπισε «ενδείξεις κλινικής αποτελεσματικότητας» σε δευτερεύοντα και διερευνητικά καταληκτικά σημεία και σχεδιάζει να διαβουλευθεί με τις ρυθμιστικές αρχές για τα επόμενα βήματα. Δύο άλλα προγράμματα που προέρχονται από την Avidity παραμένουν υπό ανάπτυξη: το del-zota για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne, το οποίο έχει λάβει χαρακτηρισμό κατά προτεραιότητα εξέτασης από τον FDA, και το del-brax για την προσωποωμοβραχιόνιο μυϊκή δυστροφία.european-biotechnology+2

Οι αναλυτές της Jefferies δήλωσαν ότι η αποτυχία της δοκιμής HARBOR δίνει το «προβάδισμα» στην κούρσας για τη DM1 στην Dyne Therapeutics ↗ 0.29%, της οποίας το ανταγωνιστικό υποψήφιο φάρμακο z-basivarsen αναμένεται να παρουσιάσει δεδομένα Φάσης 1/2 στις αρχές του επόμενου έτους.biospace

Αλυσιδωτές αντιδράσεις στον κλάδο της βιοτεχνολογίας

Οι διπλές αποτυχίες οδήγησαν τη μετοχή της Novartis σε πτώση περίπου 14% την Τρίτη, αγγίζοντας το χαμηλότερο επίπεδό της από τον Ιανουάριο. Η Ionis Pharmaceuticals κατέγραψε επίσης απότομη πτώση, δεδομένης της συμφωνίας συνεργασίας της για το pelacarsen, ενώ και η Royalty Pharma ↗ 0.89%, η οποία είχε αποκτήσει δικαίωμα επί των δικαιωμάτων εκμετάλλευσης (royalties) του pelacarsen έναντι έως και 1,125 δισεκατομμυρίων δολαρίων, σημείωσε επίσης πτώση.benzinga+1

Η αποτυχία του pelacarsen είχε ευρύτερες επιπτώσεις για την ίδια την υπόθεση της Lp(a). Παρά την επιτυχή μείωση των επιπέδων της Lp(a), το φάρμακο δεν μετέφρασε αυτή τη μείωση σε λιγότερα καρδιαγγειακά επεισόδια, εγείροντας ερωτήματα για τους ανταγωνιστές που ακολουθούν παρόμοιες προσεγγίσεις, συμπεριλαμβανομένων των Amgen ↗ 2.12% και Eli Lilly ↗ 1.38%, σύμφωνα με το BioSpace.biospace

Συσσώρευση πιέσεων

Αυτές οι αναποδιές έρχονται να προστεθούν στην αναστολή αρκετών δοκιμών κυτταρικής θεραπείας από τη Novartis νωρίτερα αυτό το καλοκαίρι, μετά από τρεις θανάτους ασθενών που συνδέθηκαν με την υπό έρευνα CAR T θεραπεία της, rapcabtagene autoleucel. Η εταιρεία αντιμετωπίζει πρόσθετες πιέσεις από τις επικείμενες λήξεις διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας σε καθιερωμένα προϊόντα της, συμπεριλαμβανομένου του Entresto.european-biotechnology+1

Παρά τις κλινικές απογοητεύσεις, η Novartis διατήρησε την πρόβλεψή της για ετήσια αύξηση των πωλήσεων κατά 5% έως 6% έως το 2030. Ένα πρόσφατο θετικό σημείο: το remibrutinib παρουσίασε θετικά αποτελέσματα Φάσης 3 στην υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση. Ωστόσο, με δύο από τα τρία πιο στενά παρακολουθούμενα πρόσφατα αποτελέσματά της να αποτελούν πλέον αποτυχίες, η εταιρεία αντιμετωπίζει αυξανόμενα ερωτήματα σχετικά με τη στρατηγική της για τα υπό ανάπτυξη φάρμακα.european-biotechnology