Akcie Novartis se po selhání dvou studií třetí fáze prudce propadly

Společnost Novartis ↗ 1.00% zažila jeden ze svých nejhorších týdnů v novodobé historii poté, co dvě významné klinické studie v pozdní fázi vývoje selhaly v rychlém sledu za sebou. To vedlo k prudkému poklesu jejích akcií a otřáslo partnery i konkurenty v celém biotechnologickém odvětví.

V sobotu 5. září švýcarský farmaceutický gigant oznámil, že pelacarsen, jeho sledovaný lék na snižování hladiny Lp(a) vyvíjený společně s firmou Ionis Pharmaceuticals ↗ 1.40%, nedokázal snížit počet kardiovaskulárních příhod ve třetí fázi studie Lp(a)HORIZON: šlo přitom o vůbec první studii hodnotící klinické výsledky u terapie zaměřené na Lp(a). Následně v úterý 8. září Novartis odhalil, že del-desiran, nejpokročilejší aktivum z akvizice společnosti Avidity Biosciences v hodnotě přibližně 12 miliard dolarů, nesplnil svůj primární cíl ve třetí fázi studie HARBOR zaměřené na myotonickou dystrofii 1. typu.investors+3

Sázka za 12 miliard dolarů pod drobnohledem

Del-desiran, konjugát protilátky a oligonukleotidu navržený k přenosu RNA terapeutik přímo do svalových buněk, nedokázal ve studii HARBOR s téměř 160 pacienty prokázat statisticky významné zlepšení doby uvolnění sevření ruky ve srovnání s placebem. Analytici společnosti Oppenheimer označili tento výsledek za „zklamání za 12 miliard dolarů“.biospace

Novartis dokončil akvizici společnosti Avidity v únoru a del-desiran prezentoval jako klíčové potvrzení strategického smyslu této transakce. Společnost uvedla, že v sekundárních a průzkumných cílech zaznamenala „důkazy o klinické aktivitě“ a plánuje o dalších krocích jednat s regulačními orgány. Ve vývoji zůstávají další dva programy pocházející od Avidity: del-zota na Duchenneovu svalovou dystrofii, který od FDA získal status prioritního přezkoumání, a del-brax pro facioskapulohumerální svalovou dystrofii.european-biotechnology+2

Analytici společnosti Jefferies uvedli, že neúspěch studie HARBOR předává „roli favorita“ v boji o léčbu DM1 společnosti Dyne Therapeutics ↗ 0.29%, jejíž konkurenční kandidát z-basivarsen by měl mít data z fáze 1/2 začátkem příštího roku.biospace

Dominový efekt v celém odvětví

Tato dvojitá selhání poslala akcie společnosti Novartis v úterý dolů o přibližně 14 %, čímž klesly na nejnižší úroveň od ledna. Výrazně oslabily také akcie společnosti Ionis Pharmaceuticals, a to kvůli její dohodě o spolupráci na vývoji pelacarsenu. Pokles zaznamenala i společnost Royalty Pharma ↗ 0.89%, která získala podíl na licenčních poplatcích z pelacarsenu v hodnotě až 1,125 miliardy dolarů.benzinga+1

Neúspěch pelacarsenu má širší důsledky pro samotnou hypotézu o významu Lp(a). Přestože lék úspěšně snížil hladinu Lp(a), toto snížení se nepromítlo do menšího počtu kardiovaskulárních příhod. To podle serveru BioSpace vyvolává otázky pro konkurenty, kteří se vydali podobnou cestou, včetně společností Amgen ↗ 2.12% a Eli Lilly ↗ 1.38%.biospace

Rostoucí tlaky

Tyto neúspěchy přicházejí navíc poté, co Novartis začátkem léta pozastavil několik studií buněčné terapie po třech úmrtích pacientů spojených s jeho experimentální CAR-T terapií rapcabtagene autoleucel. Společnost čelí dalšímu tlaku kvůli blížícímu se vypršení patentů na zavedené produkty, včetně léku Entresto.european-biotechnology+1

Navzdory klinickým zklamáním si Novartis ponechal svůj výhled ročního růstu tržeb o 5 % až 6 % do roku 2030. Jedním z nedávných světlých bodů byly pozitivní výsledky třetí fáze studie léku remibrutinib u relaps-remitentní roztroušené sklerózy. Přesto, když dvě ze tří nejsledovanějších nedávných studií skončily neúspěchem, čelí společnost rostoucím otázkám ohledně své strategie v oblasti vývoje nových léků.european-biotechnology