Novartis rasar på börsen etter två misslyckade fas 3-studier

Novartis ↗ 1.00% har gått igenom en av sina värsta veckor i mannaminne efter att två stora kliniska studier i sen fas misslyckats i snabb följd. Bakslagen fick aktien att rasa och skakade om både partners och konkurrenter i bioteknikbranschen.

Lördagen den 5 september meddelade den schweiziska läkemedelsjätten att pelacarsen, dess mycket uppmärksammade Lp(a)-sänkande läkemedel utvecklat tillsammans med Ionis Pharmaceuticals ↗ 1.40%, misslyckades med att minska kardiovaskulära händelser i fas 3-studien Lp(a)HORIZON: den första utfallsstudien någonsin för en behandling riktad mot Lp(a). På tisdagen den 8 september avslöjade Novartis sedan att del-desiran, den viktigaste tillgången från förvärvet av Avidity Biosciences för cirka 12 miljarder dollar, missade sitt primära effektmått i fas 3-studien HARBOR för dystrofia myotonika typ 1.investors+3

En satsning på 12 miljarder dollar under lupp

Del-desiran, ett antikropps-oligonukleotidkonjugat utformat för att leverera RNA-terapier direkt in i muskelceller, lyckades inte visa en statistiskt signifikant förbättring av handöppningstid jämfört med placebo i HARBOR-studien med nästan 160 patienter. Analytiker på Oppenheimer kallade resultatet för en "besvikelse värd 12 miljarder dollar".biospace

Novartis slutförde förvärvet av Avidity i februari och hade positionerat del-desiran som ett viktigt bevis på affärens strategiska logik. Bolaget uppgav att man upptäckt "tecken på klinisk aktivitet" i sekundära och explorativa ändpunkter och planerar att rådgöra med tillsynsmyndigheter om nästa steg. Två andra program från Avidity är fortfarande under utveckling: del-zota mot Duchennes muskeldystrofi, som har fått prioriterad prövning av FDA, samt del-brax mot facioskapulohumeral muskeldystrofi.european-biotechnology+2

Analytiker på Jefferies menar att missen i HARBOR-studien ger "ledarpositionen" i DM1-loppet till Dyne Therapeutics ↗ 0.29%, vars konkurrerande kandidat z-basivarsen väntas presentera fas 1/2-data i början av nästa år.biospace

Ringar på vattnet i bioteknikbranschen

De dubbla misslyckandena fick Novartis-aktien att falla med runt 14 % på tisdagen, vilket är den lägsta nivån sedan januari. Ionis Pharmaceuticals föll också kraftigt till följd av sitt samarbetsavtal kring pelacarsen, medan Royalty Pharma ↗ 0.89%, som förvärvat rättigheter till pelacarsen-royaltyer för upp till 1,125 milliarder dollar, också backade.benzinga+1

Pelacarsens misslyckande fick bredare konsekvenser för själva Lp(a)-hypotesen. Trots att läkemedlet lyckades sänka Lp(a)-nivåerna ledde detta inte till färre kardiovaskulära händelser. Detta väcker frågor för konkurrenter som utvecklar liknande metoder, däribland Amgen ↗ 2.12% och Eli Lilly ↗ 1.38%, enligt BioSpace.biospace

Ackumulerad press

Bakslagen kommer efter att Novartis tidigare i somras pausat flera studier inom cellterapi efter tre dödsfall kopplade till dess experimentella CAR-T-behandling rapcabtagene autoleucel. Bolaget pressas även av kommande patentutgångar för etablerade produkter, däribland Entresto.european-biotechnology+1

Trots de kliniska motgångarna har Novartis behållit sin prognos om en årlig omsättningstillväxt på 5 % till 6 % fram till 2030. Ett glädjeämne på sistone är remibrutinib, som visade positiva fas 3-resultat vid skovvis förlöpande multipel skleros. Men med misslyckanden för två av de tre mest emotsedda studierna på senare tid väcks nu allt fler frågor om bolagets pipeline-strategi.european-biotechnology