Novartisin osake syöksyi kahden faasi 3 -tutkimuksen epäonnistuttua

Novartis ↗ 0.43% koki yhden lähihistoriansa vaikeimmista viikoista, kun kaksi sen merkittävää loppuvaiheen kliinistä tutkimusta epäonnistui nopeasti peräkkäin. Tämä romahdutti yhtiön osakekurssin ja horjutti niin yhteistyökumppaneita kuin kilpailijoitakin biotekniikka-alalla.

Lauantaina 5. syyskuuta sveitsiläinen lääkejätti ilmoitti, että pelakarseeni, sen yhdessä Ionis Pharmaceuticalsin ↗ 1.04% kanssa kehittämä ja tarkasti seurattu Lp(a)-tasoja laskeva lääke, epäonnistui vähentämään sydän- ja verisuonitapahtumia faasi 3 -vaiheen Lp(a)HORIZON-tutkimuksessa, joka oli ensimmäinen koskaan tehty päätetapahtumatutkimus Lp(a)-tekijään kohdistuvalle hoidolle. Tiistaina 8. syyskuuta Novartis puolestaan paljasti, että del-desiraani, joka on sen noin 12 miljardin dollarin arvoisen Avidity Biosciences -yritysoston edistynein lääke-ehdokas, ei saavuttanut ensisijaista päätetapahtumaansa tyypin 1 myotonista dystrofiaa selvittäneessä faasi 3 -vaiheen HARBOR-tutkimuksessa.investors+3

12 miljardin dollarin veto suurennuslasin alla

Del-desiraani on vasta-aine-oligonukleotidikonjugaatti, joka on suunniteltu kuljettamaan RNA-hoitoja suoraan lihassoluihin. Se ei kuitenkaan kyennyt osoittamaan tilastollisestikaan merkitsevää paranemista käden avaamisajassa verrattuna lumelääkkeeseen lähes 160 potilaan HARBOR-tutkimuksessa. Oppenheimerin analyytikot kutsuivat tulosta "12 miljardin dollarin pettymykseksi".biospace

Novartis saattoi Avidity-yritysoston päätökseen helmikuussa ja oli pitänyt del-desiraania keskeisenä osoituksena kaupan strategisesta järkevyydestä. Yhtiö kertoi havainneensa "viitteitä kliinisestä tehosta" toissijaisissa ja valikoivissa päätetapahtumissa ja suunnittelee neuvottelevansa sääntelyviranomaisten kanssa jatkotoimista. Kaksi muuta Avidityltä peräisin olevaa ohjelmaa ovat edelleen kehitteillä: Duchennen lihasdystrofiaan tarkoitettu del-zota, joka on saanut Yhdysvaltain lääkeviranomaisen FDA:n kiireellisen arvioinnin statuksen, sekä faskioskapulohumeraaliseen lihasdystrofiaan tarkoitettu del-brax.european-biotechnology+2

Jefferiesin analyytikot totesivat, että HARBOR-tutkimuksen epäonnistuminen siirtää DM1-kilpailun "ennakkosuosikin aseman" Dyne Therapeuticsille ↗ 0.12%, jonka kilpailevasta z-basivarseeni-ehdokkaasta odotetaan faasi 1/2 -tuloksia ensi vuoden alussa.biospace

Heijastusvaikutuksia läpi biotekniikka-alan

Kaksoisepäonnistuminen painoi Novartisin osakkeen tiistaina noin 14 prosentin laskuun, mikä on sen alin taso sitten tammikuun. Myös Ionis Pharmaceuticals putosi jyrkästi pelakarseenia koskevan yhteistyösopimuksen vuoksi, ja Royalty Pharma ↗ 0.15%, joka hankki oikeudet pelakarseenin rojaltiosuuksiin jopa 1,125 miljardilla dollarilla, päätyi niin ikään miinukselle.benzinga+1

Pelakarseenin epäonnistumisella oli laajempia vaikutuksia itse Lp(a)-hypoteesiin. Vaikka lääke onnistui laskemaan Lp(a)-tasoja, tämä lasku ei vähentänyt sydän- ja verisuonitapahtumia. Tämä herättää BioSpacen mukaan kysymyksiä muiden vastaavia lähestymistapoja kehittävien kilpailijoiden, kuten Amgenin ↗ 1.99% ja Eli Lillyn ↗ 1.04%, kohdalla.biospace

Kasvavia paineita

Takaiskut tulevat vaikeaan aikaan, sillä Novartis keskeytti aiemmin tänä kesänä useita soluterapia-tutkimuksiaan sen jälkeen, kun kolme potilaskuolemaa liitettiin sen kokeelliseen CAR-T-soluhoitoon rapcabtagene autoleuceliin. Yhtiöön kohdistuu lisäpaineita myös vakiintuneiden tuotteiden, kuten Entreston, häämöttävistä patenttien raukeamisista.european-biotechnology+1

Kliinisistä pettymyksistä huolimatta Novartis on säilyttänyt ennusteensa 5-6 prosentin vuotuisesta liikevaihdon kasvusta vuoteen 2030 asti. Yksi viimeaikainen valonpilkku oli remibrutinibi, joka antoi positiivisia faasi 3 -tuloksia aaltomaisen MS-taudin hoidossa. Silti, kun kolmesta sen tarkimmin seuratusta viimeaikaisesta tutkimustuloksesta kaksi on nyt epäonnistunut, yhtiö kohtaa yhä enemmän kysymyksiä kehitysputkensa strategiasta.european-biotechnology