Novartis-ի բաժնետոմսերը գահավիժել են 3-րդ փուլի երկու փորձարկումների ձախողումից հետո

Novartis-ը ↗ 1.00% վերջին շրջանի իր վատթարագույն շաբաթներից մեկն է ունեցել այն բանից հետո, երբ վերջին փուլի երկու խոշոր կլինիկական փորձարկումներ հաջորդաբար ձախողվել են՝ հանգեցնելով բաժնետոմսերի կտրուկ անկման և ցնցելով կենսատեխնոլոգիական ոլորտի գործընկերներին ու մրցակիցներին:

Շաբաթ օրը՝ սեպտեմբերի 5-ին, շվեյցարական դեղագործական հսկան հայտնեց, որ pelacarsen-ը՝ Ionis Pharmaceuticals-ի ↗ 1.40% հետ համատեղ մշակված և մեծ սպասումներ առաջացրած Lp(a)-ն նվազեցնող դեղամիջոցը, չի կարողացել նվազեցնել սրտանոթային պատահարները 3-րդ փուլի Lp(a)HORIZON փորձարկման ընթացքում. սա առաջին հետազոտությունն էր, որը երբևէ իրականացվել է Lp(a)-ին թիրախավորող թերապիայի արդյունավետությունը գնահատելու համար: Այնուհետև երեքշաբթի օրը՝ սեպտեմբերի 8-ին, Novartis-ը բացահայտեց, որ del-desiran-ը՝ Avidity Biosciences-ի շուրջ 12 միլիարդ դոլար արժողությամբ ձեռքբերման ամենահեռանկարային ակտիվը, չի հասել իր առաջնային վերջնակետին 1-ին տիպի միոտոնիկ դիստրոֆիայի բուժման 3-րդ փուլի HARBOR հետազոտության ընթացքում:investors+3

12 միլիարդ դոլարանոց խաղադրույքը՝ ուշադրության կենտրոնում

Del-desiran-ը, որն հակամարմին-օլիգոնուկլեոտիդային կոնյուգատ է և նախատեսված է ՌՆԹ թերապիան անմիջապես մկանային բջիջներ հասցնելու համար, մոտ 160 պացիենտների մասնակցությամբ HARBOR փորձարկման ընթացքում չի կարողացել ցույց տալ ձեռքի բացման ժամանակի վիճակագրորեն զգալի բարելավում՝ պլացեբոյի համեմատությամբ: Oppenheimer-ի վերլուծաբաններն այս արդյունքն անվանել են «12 միլիարդ դոլարանոց հուսախաբություն»:biospace

Novartis-ն ավարտել էր Avidity-ի ձեռքբերումը փետրվարին և դիտարկում էր del-desiran-ը որպես գործարքի ռազմավարական հիմնավորման հիմնական ապացույց: Ընկերությունը հայտարարել է, որ երկրորդային և հետազոտական վերջնակետերում հայտնաբերել է «կլինիկական ակտիվության ապացույցներ» և նախատեսում է խորհրդակցել կարգավորող մարմինների հետ հետագա քայլերի շուրջ: Avidity-ից ստացված ևս երկու ծրագիր մնում են մշակման փուլում. del-zota-ն՝ Դյուշենի մկանային դիստրոֆիայի բուժման համար, որը ստացել է FDA-ի առաջնահերթ վերանայման կարգավիճակ, և del-brax-ը՝ դեմք-ուս-թիակային մկանային դիստրոֆիայի բուժման համար:european-biotechnology+2

Jefferies-ի վերլուծաբանները նշել են, որ HARBOR-ի ձախողումը DM1-ի դեմ պայքարում «առաջատարի կարգավիճակը» փոխանցում է Dyne Therapeutics-ին ↗ 0.29%, որի մրցակից z-basivarsen թեկնածու դեղամիջոցի 1/2 փուլի տվյալները սպասվում են հաջորդ տարվա սկզբին:biospace

Շղթայական ազդեցությունը կենսատեխնոլոգիական ոլորտում

Զույգ ձախողումների պատճառով Novartis-ի բաժնետոմսերը երեքշաբթի օրը նվազել են շուրջ 14%-ով՝ հասնելով հունվարից ի վեր ամենացածր մակարդակին: Կտրուկ անկում է ապրել նաև Ionis Pharmaceuticals-ը՝ հաշվի առնելով pelacarsen-ի շուրջ համագործակցության համաձայնագիրը, իսկ Royalty Pharma-ն ↗ 0.89%, որը ձեռք էր բերել pelacarsen-ի ռոյալթիների մասնաբաժինը մինչև 1,125 միլիարդ դոլարով, նույնպես անկում է գրանցել:benzinga+1

Pelacarsen-ի ձախողումն ավելի լայն հետևանքներ ունեցավ հենց Lp(a) հիպոթեզի համար: Չնայած Lp(a)-ի մակարդակի հաջող նվազեցմանը, դեղամիջոցը չկարողացավ այդ նվազեցումը վերածել սրտանոթային պատահարների կրճատման, ինչը հարցեր է առաջացնում նմանատիպ մոտեցումներ կիրառող մրցակիցների համար, ներառյալ Amgen-ը ↗ 2.12% և Eli Lilly-ն ↗ 1.38%, հայտնում է BioSpace-ը:biospace

Աճող ճնշումներ

Այս անհաջողությունները գումարվում են նրան, որ Novartis-ն այս ամռան սկզբին կասեցրել էր բջջային թերապիայի մի քանի փորձարկումներ՝ իր հետազոտվող CAR T rapcabtagene autoleucel թերապիայի հետ կապված երեք պացիենտների մահից հետո: Ընկերությունը լրացուցիչ ճնշման է ենթարկվում նաև արդեն հայտնի արտադրանքների, այդ թվում՝ Entresto-ի արտոնագրերի ժամկետների մոտալուտ ավարտի պատճառով:european-biotechnology+1

Չնայած կլինիկական հուսախաբություններին, Novartis-ը պահպանել է մինչև 2030 թվականը տարեկան վաճառքի 5%-ից 6% աճի իր կանխատեսումը: Վերջին շրջանի միակ դրական կետը remibrutinib-ն է, որը դրական արդյունքներ է գրանցել կրկնվող ցրված սկլերոզի բուժման 3-րդ փուլում: Այնուամենայնիվ, հաշվի առնելով, որ վերջին շրջանի երեք ամենասպասված արդյունքներից երկուսը ձախողվել են, ընկերությունը բախվում է իր նոր դեղամիջոցների մշակման ռազմավարության վերաբերյալ աճող հարցադրումների:european-biotechnology