კვლევის თანახმად, გენური თერაპიის ერთმა ინექციამ თაგვების სიცოცხლის ხანგრძლივობა 20%-ით გაზარდა

გენური თერაპიის ერთმა ინექციამ ხანდაზმული თაგვების სიცოცხლის ხანგრძლივობა 20%-ზე მეტით გაზარდა, ნათქვამია Universitat Autònoma de Barcelona-ს მკვლევარების მიერ Molecular Therapy-ში გამოქვეყნებულ კვლევაში. აღმოჩენები წარმოადგენს პირველ დემონსტრაციას იმისა, რომ მეტაბოლური ჰორმონის FGF21-ის მიმწოდებელ ერთჯერად გენურ თერაპიას შეუძლია როგორც სიცოცხლის გახანგრძლივება, ისე ასაკთან დაკავშირებული ორგანოთა დეგრადაციის შეფერხება ხანდაზმულ ცხოველებში.

დაბერების საწინააღმდეგო ერთჯერადი მიდგომა

27-თვიანმა კვლევამ, რომელსაც უნივერსიტეტის ცხოველთა ბიოტექნოლოგიისა და გენური თერაპიის ცენტრის პროფესორი ფატიმა ბოში ხელმძღვანელობდა, გამოიყენა ადენო-ასოცირებული ვირუსული ვექტორი FGF21 გენის ჩონჩხის კუნთებში შესაყვანად ერთი ინტრამუსკულარული ინექციის საშუალებით. კუნთოვანი უჯრედები შემდეგ გახდნენ FGF21 ცილის მუდმივი მწარმოებლები, რომლებიც მას სისხლის მიმოქცევაში უშვებდნენ და ეფექტებს მთელ სხეულში ახდენდნენ.uab+1

მკურნალობამ თაგვებში სიცოცხლის ხანგრძლივობის 20,54%-იანი ზრდა გამოიწვია არანამკურნალებ საკონტროლო ჯგუფებთან შედარებით. გადარჩენის გარდა, თერაპიამ მოახდინა სხეულის წონისა და ცხიმის დაგროვების ნორმალიზება, გააუმჯობესა ინსულინის მგრძნობელობა და გლუკოზის მეტაბოლიზმი, ასევე გაზარდა ენერგიის ხარჯვა. ორგანოთა დონის ანალიზმა აჩვენა ცხიმოვანი ქსოვილის, ღვიძლის, თირკმლის, გულისა და ტვინის შენარჩუნებული ფუნქციონირება, ხოლო ტრანსკრიპტომულმა პროფილმა აჩვენა გაუმჯობესებული მიტოქონდრიული ფუნქცია, აღდგენილი პროტეოსტაზი და გაძლიერებული ღვიძლის დეტოქსიკაცია.news-medical+2

„ეს შედეგები FGF21-ზე დაფუძნებულ გენურ თერაპიას აყენებს, როგორც პოტენციურ ტრანსლაციურ სტრატეგიას ჯანსაღი დაბერების ხელშესაწყობად“, – თქვა ბოშმა.uab

თაგვებიდან პაციენტებამდე

კვლევა ეფუძნება ბოშის ჯგუფის თითქმის ათწლიან მუშაობას, რომელმაც პირველად 2018 წელს აჩვენა, რომ AAV-ით მიწოდებულ FGF21-ს შეეძლო თაგვებში სიმსუქნის, ინსულინრეზისტენტობისა და მე-2 ტიპის დიაბეტის შექცევა. 2024 წლის ბოლოს Molecular Therapy-ში გამოქვეყნებულმა შემდგომმა კვლევამ აჩვენა, რომ იმავე მიდგომამ მეტაბოლური დისფუნქციით ასოცირებული სტეატოჰეპატიტის (MASH) მქონე სიმსუქნე თაგვების მოდელებში მუდმივად შეაბრუნა ღვიძლის ფიბროზი და შეაჩერა სიმსივნის განვითარება.pubmed.ncbi.nlm.nih+3

Kriya Therapeutics, რომელმაც 2023 წელს შეიძინა ბარსელონაში დაფუძნებული სპინოფი Tramontane Therapeutics, რათა მიეღო წვდომა FGF21 გენური თერაპიის პლატფორმაზე, ავითარებს მკურნალობას, როგორც KRIYA-497 MASH-ის პაციენტებისთვის. კომპანია, რომელმაც 2025 წელს 313 მილიონი დოლარის დაფინანსება მოიზიდა, KRIYA-497-ს თავის კლინიკურ მილსადენში გეოგრაფიული ატროფიისა და 1-ლი ტიპის დიაბეტის გენურ თერაპიებთან ერთად ასახელებს.precisionmedicineonline+2

გადატვირთული, მაგრამ პერსპექტიული სფერო

FGF21 გზა უკვე განიხილება ჩვეულებრივი წამლების შემუშავების გზით. 89bio-ს აქვს თავისი FGF21 ანალოგი პეგოზაფერმინი MASH-ის მე-3 ფაზის კვლევებში. მაგრამ გენური თერაპიის მიდგომა გვთავაზობს პოტენციურ უპირატესობას: ერთჯერადი ინექცია, რომელიც წარმოქმნის FGF21-ის მდგრად დონეს განმეორებითი დოზირების გარეშე, განსხვავება, რომელიც ბოშის გუნდმა ხაზგასმით აღნიშნა, როგორც განსაკუთრებით აქტუალური ქრონიკული მეტაბოლური მდგომარეობებისთვის.marinbio+1