Newsletter Subscribe
Enter your email address below and subscribe to our newsletter
[forminator_form id="25163"]

uab+1trial.medpath+1precisionmedicineonline+1Գենային թերապիայի մեկ ներարկումը տարեց մկների կյանքի տևողությունը երկարացրել է ավելի քան 20%-ով, ասվում է Universitat Autònoma de Barcelona-ի հետազոտողների կողմից Molecular Therapy-ում հրապարակված ուսումնասիրության մեջ։ Բացահայտումները նշանավորում են առաջին ցուցադրումը, որ նյութափոխանակության հորմոն FGF21-ը մատակարարող միանվագ գենային թերապիան կարող է ինչպես երկարացնել կյանքը, այնպես էլ հետաձգել տարիքային օրգանների վատթարացումը, երբ այն կիրառվում է ծեր կենդանիների մոտ։
27-ամսյա հետազոտությունը, որը ղեկավարում էր համալսարանի Կենդանիների կենսատեխնոլոգիայի և գենային թերապիայի կենտրոնի պրոֆեսոր Ֆաթիմա Բոշը, օգտագործել է ադենո-ասոցիացված վիրուսային վեկտոր՝ FGF21 գենը կմախքային մկանների մեջ մեկ միջմկանային ներարկման միջոցով հասցնելու համար։ Մկանային բջիջները դրանից հետո դարձել են FGF21 սպիտակուցի կայուն արտադրողներ՝ այն արտազատելով արյան հոսքի մեջ և ազդեցություն գործելով ամբողջ մարմնի վրա։uab+1
Բուժված մկների մոտ կյանքի տևողության 20,54% աճ է գրանցվել՝ համեմատած չբուժված հսկիչ խմբերի հետ։ Գոյատևումից դուրս, թերապիան կարգավորել է մարմնի քաշը և ճարպի կուտակումը, բարելավել ինսուլինի նկատմամբ զգայունությունը և գլյուկոզայի նյութափոխանակությունը, ինչպես նաև ավելացրել է էներգիայի ծախսը։ Օրգանների մակարդակի վերլուծությունները ցույց են տվել ճարպային հյուսվածքի, լյարդի, երիկամների, սրտի և ուղեղի պահպանված ֆունկցիոնալությունը, մինչդեռ տրանսկրիպտոմային պրոֆիլավորումը ցույց է տվել միտոքոնդրիալ ֆունկցիայի բարելավում, պրոտեոստազի վերականգնում և լյարդի դետոքսիկացիայի ուժեղացում։news-medical+2
«Այս արդյունքները FGF21-ի վրա հիմնված գենային թերապիան դիրքավորում են որպես առողջ ծերացումը խթանելու պոտենցիալ տրանսլյացիոն ռազմավարություն», — ասել է Բոշը։uab
Հետազոտությունը հիմնված է Բոշի խմբի գրեթե մեկ տասնամյակի աշխատանքի վրա, որն առաջին անգամ 2018 թվականին ցույց տվեց, որ AAV-ի միջոցով մատակարարված FGF21-ը կարող է հակադարձել ճարպակալումը, ինսուլինային ռեզիստենտությունը և 2-րդ տիպի շաքարախտը մկների մոտ։ 2024 թվականի վերջին Molecular Therapy-ում հրապարակված հաջորդ ուսումնասիրությունը ցույց տվեց, որ նույն մոտեցումը կայուն կերպով հակադարձել է լյարդի ֆիբրոզը և կանգնեցրել ուռուցքի զարգացումը նյութափոխանակության դիսֆունկցիայի հետ կապված ստեատոհեպատիտի (MASH) ճարպակալած մկների մոդելներում։pubmed.ncbi.nlm.nih+3
Kriya Therapeutics ընկերությունը, որը 2023 թվականին ձեռք է բերել Բարսելոնայում տեղակայված Tramontane Therapeutics սպին-օֆը՝ FGF21 գենային թերապիայի հարթակին հասանելիություն ստանալու համար, մշակում է բուժումը որպես KRIYA-497՝ MASH-ով հիվանդների համար։ Ընկերությունը, որը 2025 թվականին ներգրավել է 313 միլիոն դոլարի ֆինանսավորում, KRIYA-497-ը նշում է իր կլինիկական խողովակաշարում՝ աշխարհագրական ատրոֆիայի և 1-ին տիպի շաքարախտի գենային թերապիաների կողքին։precisionmedicineonline+2
FGF21 ուղին արդեն ուսումնասիրվում է սովորական դեղերի մշակման միջոցով։ 89bio-ն ունի իր FGF21 անալոգ պեգոզաֆերմինը MASH-ի 3-րդ փուլի փորձարկումներում։ Սակայն գենային թերապիայի մոտեցումն առաջարկում է պոտենցիալ առավելություն՝ մեկ ներարկում, որն արտադրում է FGF21-ի կայուն մակարդակներ՝ առանց կրկնվող դեղաչափերի, մի տարբերություն, որն ընդգծել է Բոշի թիմը՝ որպես հատկապես կարևոր քրոնիկ նյութափոխանակության պայմանների համար։marinbio+1