Un estudio revela que una sola inyección de terapia génica prolongó la vida de ratones en un 20%

Una sola inyección de terapia génica prolongó la vida de ratones ancianos en más de un 20%, según un estudio publicado en Molecular Therapy por investigadores de la Universitat Autònoma de Barcelona. Los hallazgos marcan la primera demostración de que una terapia génica de una sola dosis que administra la hormona metabólica FGF21 puede prolongar la vida y retrasar el deterioro orgánico relacionado con la edad cuando se administra a animales viejos.

Un enfoque de dosis única para el envejecimiento

El estudio de 27 meses, dirigido por la profesora Fátima Bosch en el Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica de la universidad, utilizó un vector viral adenoasociado para introducir el gen FGF21 en el músculo esquelético mediante una única inyección intramuscular. Las células musculares se convirtieron entonces en productoras constantes de la proteína FGF21, liberándola en el torrente sanguíneo y generando efectos en todo el cuerpo.uab+1

Los ratones tratados mostraron un aumento del 20,54% en la esperanza de vida en comparación con los controles no tratados. Más allá de la supervivencia, la terapia normalizó el peso corporal y la acumulación de grasa, mejoró la sensibilidad a la insulina y el metabolismo de la glucosa, y aumentó el gasto energético. Los análisis a nivel orgánico revelaron una función preservada en el tejido adiposo, el hígado, los riñones, el corazón y el cerebro, mientras que el perfil transcriptómico mostró una mejor función mitocondrial, una proteostasis restaurada y una desintoxicación hepática mejorada.news-medical+2

"Estos resultados posicionan a la terapia génica basada en FGF21 como una estrategia potencialmente traslacional para promover un envejecimiento saludable", afirmó Bosch.uab

De los ratones a los pacientes

La investigación se basa en casi una década de trabajo del grupo de Bosch, que demostró por primera vez en 2018 que la FGF21 administrada mediante AAV podía revertir la obesidad, la resistencia a la insulina y la diabetes tipo 2 en ratones. Un estudio posterior publicado en Molecular Therapy a finales de 2024 demostró que el mismo enfoque revertía de forma duradera la fibrosis hepática y detenía el desarrollo de tumores en modelos de ratones obesos con esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica, o MASH.pubmed.ncbi.nlm.nih+3

Kriya Therapeutics, que adquirió la empresa derivada de Barcelona Tramontane Therapeutics en 2023 para obtener acceso a la plataforma de terapia génica FGF21, está desarrollando el tratamiento como KRIYA-497 para pacientes con MASH. La empresa, que recaudó 313 millones de dólares en financiación en 2025, incluye a KRIYA-497 en su cartera clínica junto con terapias génicas para la atrofia geográfica y la diabetes tipo 1.precisionmedicineonline+2

Un campo concurrido pero prometedor

La vía FGF21 ya está siendo explorada mediante el desarrollo de fármacos convencionales. 89bio tiene su análogo de FGF21, pegozafermin, en ensayos de fase 3 para MASH. Pero el enfoque de terapia génica ofrece una ventaja potencial: una sola inyección que produce niveles sostenidos de FGF21 sin necesidad de dosis repetidas, una distinción que el equipo de Bosch ha destacado como particularmente relevante para las enfermedades metabólicas crónicas.marinbio+1