En enda dos genterapi förlängde livslängden hos möss med 20 %, visar studie

En enda injektion av genterapi förlängde livslängden hos gamla möss med mer än 20 %, enligt en studie publicerad i Molecular Therapy av forskare vid Universitat Autònoma de Barcelona. Resultaten markerar den första demonstrationen av att en engångsbehandling med genterapi som levererar det metabola hormonet FGF21 både kan förlänga livet och fördröja åldersrelaterad organförsämring när den ges till gamla djur.

En engångsmetod mot åldrande

Den 27 månader långa studien, ledd av professor Fatima Bosch vid universitetets centrum för djurbioteknik och genterapi, använde en adeno-associerad viral vektor för att leverera FGF21-genen till skelettmuskulaturen genom en enda intramuskulär injektion. Muskelcellerna blev därefter stadiga producenter av FGF21-proteinet, som frisattes i blodomloppet och skapade effekter i hela kroppen.uab+1

Behandlade möss uppvisade en ökning på 20,54 % i förväntad livslängd jämfört med obehandlade kontrollgrupper. Utöver överlevnad normaliserade terapin kroppsvikt och fettinlagring, förbättrade insulinkänsligheten och glukosmetabolismen samt ökade energiförbrukningen. Organanalyser visade bevarad funktion i fettvävnad, lever, njurar, hjärta och hjärna, medan transkriptomisk profilering visade förbättrad mitokondriefunktion, återställd proteostas och förbättrad leveravgiftning.news-medical+2

– Dessa resultat positionerar genterapi baserad på FGF21 som en potentiell translationell strategi för att främja ett hälsosamt åldrande, sa Bosch.uab

Från möss till patienter

Forskningen bygger på nästan ett decennium av arbete från Boschs grupp, som 2018 först visade att AAV-levererat FGF21 kunde vända fetma, insulinresistens och typ 2-diabetes hos möss. En efterföljande studie publicerad i Molecular Therapy i slutet av 2024 visade att samma tillvägagångssätt varaktigt vände leverfibros och stoppade tumörutveckling i musmodeller med metabol dysfunktionsassocierad steatohepatit, eller MASH.pubmed.ncbi.nlm.nih+3

Kriya Therapeutics, som förvärvade det Barcelona-baserade avknoppningsföretaget Tramontane Therapeutics 2023 för att få tillgång till FGF21-genterapiplattformen, utvecklar behandlingen som KRIYA-497 för MASH-patienter. Företaget, som tog in 313 miljoner dollar i finansiering 2025, listar KRIYA-497 i sin kliniska pipeline tillsammans med genterapi för geografisk atrofi och typ 1-diabetes.precisionmedicineonline+2

Ett trångt men lovande fält

FGF21-vägen utforskas redan genom konventionell läkemedelsutveckling. 89bio har sin FGF21-analog pegozafermin i fas 3-studier för MASH. Men genterapimetoden erbjuder en potentiell fördel: en enda injektion som ger ihållande FGF21-nivåer utan upprepad dosering, en distinktion som Boschs team har betonat som särskilt relevant för kroniska metabola tillstånd.marinbio+1