Ný CAR-T meðferð sýnir snemman árangur gegn föstum æxlum

Vísindamenn við Charbonneau Cancer Institute við Calgary háskóla og McMaster háskóla hafa þróað GCAR1, fyrstu CAR-T (chimeric antigen receptor T-cell) meðferð sinnar tegundar sem er hönnuð til að ráðast á föst æxli — krabbameinsflokk sem hefur að mestu staðist ónæmismeðferðir hingað til. Niðurstöðurnar, sem birtar voru í fylgigreinum í Nature og Nature Cancer, lýsa snemmum klínískum árangri hjá sjúklingum með alveólískt mjúkvefjasarkóm, sjaldgæft og meðferðarþolið illkynja æxli.trial.medpath+2

Hvernig GCAR1 virkar

CAR-T meðferð felur í sér að draga út eigin ónæmisfrumur sjúklings, erfðabreyta þeim til að þekkja ákveðið markmið á krabbameinsfrumum og dæla þeim aftur inn til að leita uppi og eyða æxlum. GCAR1 miðar að GPNMB, frumuyfirborðspróteini sem knúið er áfram af krabbameinsvaldandi genasamruna sem finnst í ákveðnum föstum æxlum. Meðferðin er ætluð sjúklingum sem hafa tæmt hefðbundna valkosti, þar á meðal krabbameinslyfjameðferð, geislun og skurðaðgerð.ctv.veeva+1

"Við þróuðum fyrstu CAR T-frumumeðferð sinnar tegundar sem heitir GCAR1 sem sýnir sterkar forklínískar og snemmar klínískar vonir í sarkómu og öðrum krabbameinum," sagði Dr. Douglas Mahoney, forstöðumaður Riddell Centre for Cancer Immunotherapy við Cumming School of Medicine í Calgary háskóla og aðalrannsakandi í Nature Cancer rannsókninni.ucalgary

Snemmar niðurstöður sjúklinga

Tveir kanadískir sjúklingar með alveólískt mjúkvefjasarkóm hafa fengið meðferðina. Sú fyrsta, Stéphanie Alain, lifði 18 mánuðum lengur en læknar hennar bjuggust við. Byggt á gögnum úr meðferð hennar var öðrum sjúklingi gefið GCAR1 í samsetningu með fylgi-ónæmismeðferð og sýndi æxlisrýrnun, þar á meðal hvarf lungnameinvarpa.youtube+2

Víðtækari klínísk rannsókn í fasa I/II er nú í gangi og stækkar hæfi út fyrir alveólískt mjúkvefjasarkóm til að innihalda nýrnafrumukrabbamein og þrefalt neikvætt brjóstakrabbamein — allt æxli sem tjá GPNMB. Samstarfsaðilar við McMaster háskóla hafa einnig staðfest meðferðina í músamódelum af banvænu heilaæxli, samkvæmt háskólanum.ucalgary+1

Viðvarandi áskorun

Föst æxli hafa lengi verið hindrun fyrir CAR-T meðferð, sem hefur náð athyglisverðum árangri gegn blóðkrabbameinum. Þétt örumhverfi fastra æxla og erfiðleikar við að bera kennsl á einstök yfirborðsmarkmið hafa takmarkað framfarir. Auðkenning GPNMB sem markhæfs merkis yfir margar æxlistegundir gæti opnað meðferðarleiðir fyrir krabbamein sem hafa nú fáa árangursríka valkosti.medrxiv+1