Novartis-medisin mot muskelsykdom feilet: Tredje nedtur på en uke

Novartis ↘ 0.50% opplyste tirsdag at deres eksperimentelle medisin del-desiran ikke var bedre enn placebo i en avgjørende studie for den sjeldne muskelsykdommen myoton dystrofi type 1. Dette markerer selskapets tredje kliniske nederlag på omtrent en uke.

Fase 3-studien HARBOR, som inkluderte rundt 150 pasienter, undersøkte om del-desiran kunde forbedre håndmuskelfunksjonen hos personer med DM1, en tilstand som fører til gradvis muskelstivhet og -svekkelse, og som ikke har noen godkjente behandlinger. Medisinen nådde ikke sitt primære endemål om å forbedre tiden det tar å åpne hånden på video, eller vHOT, et mål på hvor raskt pasientens hånd kan slappe av etter å ha blitt knyttet. Novartis sa at studien viste "tegn på klinisk aktivitet i andre målinger" og at selskapet vil evaluere hele datasettet og gå i dialog med myndighetene om en videre utviklingsvei.statnews+1

En turbulent uke

Resultatet for del-desiran avslutter en periode med uvanlig uro for den sveitsiske legemiddelgiganten. Den 1. september stanset Novartis inkluderingen i studier av rapcabtagene autoleucel, en eksperimentell CAR-T-celleterapi for autoimmune sykdommer, etter at tre pasienter døde i løpet av studiene. Noen dager senere, den 4. september, rapporterte selskapet at pelacarsen, et tidligere lovende hjerte- og karlegemiddel, ikke klarte å redusere risikoen for hjerteinfarkt, slag og kardiovaskulær død i den 8 323 pasienter store fase 3-studien Lp(a)HORIZON. Selvom pelacarsen lyktes i å senke nivåene av lipoprotein(a), en genetisk riskofaktor knyttet til hjertesykdom, førte ikke denne reduksjonen til færre alvorlige hjerte- og karhendelser sammenlignet med placebo.novartis+4

Presset på pipeline øker

Serien med nederlag ventes å øke granskingspresset mot Novartis' utviklingsrørledning og oppkjøpsstrategi, samtidig som selskapet står overfor at patentene utløper på flere av sine mest selgende medisiner. Del-desiran ble opprinnelig utviklet av Avidity Biosciences, som Novartis kjøpte opp for å styrke sin posisjon innen RNA-baserte terapier.bloomberg+1

Uken var ikke utelukkende mørk. Den 1. september rapporterte Novartis om positive resultater fra to fase 3-studier av remibrutinib ved attakkvis multippel sklerose, som viste at den orale medisinen reduserte tilbakefallsraten sammenlignet med en eldre behandling. Men det store omfanget av kliniske skuffelser: et stanset celleterapiprogram, en mislykket hjertemedisinkandidat, og nå et tapt endemål innen nevromuskulær sykdom, skaper utfordringer for et selskap som har satset fremtiden sin på vekst drevet av nye medisiner.reuters+1