Fracasa un fármaco de Novartis contra una enfermedad muscular y suma el tercer revés clínico en una semana

Novartis ↘ 0.62% reveló el martes que su fármaco experimental del-desiran no logró superar al placebo en un estudio clave para la distrofia miotónica tipo 1, una enfermedad rara de desgaste muscular, lo que marca el tercer revés en ensayos clínicos de la compañía en aproximadamente una semana.

El ensayo de Fase 3 HARBOR, que incluyó a unos 150 pacientes, evaluó si del-desiran podía mejorar la función muscular de la mano en personas con DM1, una afección que causa rigidez y debilidad muscular progresivas y que no cuenta con tratamientos aprobados. El medicamento no alcanzó su objetivo principal de mejorar el tiempo de apertura de la mano en video, o vHOT, una medida de la rapidez con la que la mano de un paciente puede relajarse tras apretar. Novartis afirmó que el estudio mostró "evidencia de actividad clínica en otras medidas" y que evaluará el conjunto completo de datos y negociará con los reguladores una vía de desarrollo a seguir.statnews+1

Una semana turbulenta

El resultado de del-desiran cierra un periodo de inusual turbulencia para la farmacéutica suiza. El 1 de septiembre, Novartis pausó la inclusión de pacientes en los ensayos de rapcabtagene autoleucel, una terapia experimental con células CAR-T para enfermedades autoinmunes, después de que tres pacientes murieran durante los estudios. Días después, el 4 de septiembre, la compañía informó que pelacarsen, un prometedor medicamento cardiovascular, no logró reducir el riesgo de ataques cardíacos, accidentes cerebrovasculares y muerte cardiovascular en el ensayo de Fase 3 Lp(a)HORIZON con 8.323 pacientes. Aunque pelacarsen logró reducir los niveles de lipoproteína(a), un factor de riesgo genético vinculado a enfermedades cardíacas, esa reducción no se tradujo en un menor número de eventos cardiovasculares adversos en comparación con el placebo.novartis+4

Se intensifica la presión sobre la cartera de proyectos

Se espera que la serie de fracasos intensifique la supervisión de la cartera de desarrollo y la estrategia de adquisiciones de Novartis, en un momento en que la empresa enfrenta un inminente vencimiento de patentes en varios de sus medicamentos más vendidos. Del-desiran fue desarrollado originalmente por Avidity Biosciences, a la que Novartis adquirió para reforzar su posición en terapias basadas en ARN.bloomberg+1

La semana no fue totalmente sombría. El 1 de septiembre, Novartis informó de resultados positivos en dos ensayos de Fase 3 de remibrutinib en esclerosis múltiple recurrente, demostrando que el fármaco oral redujo las tasas de recaída en comparación con un tratamiento más antiguo. Sin embargo, la gran concentración de decepciones clínicas: un programa de terapia celular suspendido, un candidato a superventas cardiovascular fallido y ahora un objetivo incumplido en una enfermedad neuromuscular, plantea un desafío para una empresa que ha apostado su futuro al crecimiento impulsado por su cartera de proyectos.reuters+1