Novartis ve Bristol Myers CAR-T denemelerindeki gecikmeli bildirimler nedeniyle inceleme altında

Novartis ↗ 0.77% ve Bristol Myers Squibb ↗ 0.85%, üç hastanın ölümü ve bir zamanlar tıptaki en umut verici sınırlardan biri olarak görülen alanda şok etkisi yaratan diğer ciddi güvenlik olaylarının ardından, otoimmün hastalıklarda CAR-T hücre tedavilerini test eden çok sayıda klinik denemeyi durdurdu.

Novartis, nadir görülen ve hayati tehlike arz eden bir bağışıklık aşırı tepkisi olan immün efektör hücre ilişkili hemofagositik sendrom (IEC-HS) kaynaklı üç ölüm vakasının bildirilmesinin ardından, 24 Ağustos'ta deneysel tedavisi rapcabtagene autoleucel (rap-cel) ile ilgili sekiz denemeyi askıya aldı. Bristol Myers ise rutin güvenlik izlemesi sırasında "geçici ve geri döndürülebilir enflamatuar olaylar" olarak adlandırdığı durumları tespit ettikten sonra zola-cel otoimmün programındaki katılımcı alımını dondurdu.pharmavoice+2

Wall Street Journal ↗ 0.59% tarafından 3 Eylül'de yayınlanan bir araştırma, bildirim hızıyla ilgili rahatsız edici soruları gündeme getirdi. Rapora göre Bristol Myers, deneme durdurma kararını Haziran ayı başında düzenleyici kurumlara ve araştırmacılara bildirdi ancak duraklamayı üç ay sonrasına kadar kamuoyuna açıklamadı. Novartis ise üç ölümü ancak bir Wall Street analistinin klinik deneme veritabanında askıya alma işlemini keşfetmesinden sonra kabul etti ve o noktada bile ölümleri açıklaması bir hafta sürdü.wsj

Hızla Büyüyen Alan Bir Hesaplaşmayla Karşı Karşıya

Hastanın kendi bağışıklık hücrelerini hastalıklı hedeflere saldırması için yeniden programlayan CAR-T tedavileri, bazı kan kanserlerinin tedavisini halihazırda dönüştürmüş durumda. Araştırmacılar, aynı yaklaşımı lupus, myastenia gravis, multipl skleroz ve sistemik skleroz gibi otoimmün durumlara uygulamak için yarışıyordu.biopharmadive+1

Birçok analist, hem Novartis hem de Bristol Myers tarafından kullanılan hızlı üretim sürecinin güvenlik olaylarında olası bir faktör olduğuna işaret etti. Her iki şirket de modifiye edilmiş hücreleri üretmek için daha hızlı bir lentiviral tabanlı yaklaşım kullandı; bazı uzmanlar bunun geleneksel yöntemlerden daha fazla enflamatuar hücre üretebileceğine inanıyor. Jefferies analisti Roger Song, otoimmün hastaların halihazırda yüksek bağışıklık aktivitesine sahip olduğunu ve CAR-T tedavilerinin bunu aşırıya taşıyabileceğini belirtti.pharmavoice

Küçük Geliştiriciler Kendilerini Uzaklaştırmaya Çalışıyor

Denemelerin durdurulması, Kyverna Therapeutics ↗ 6.56%, Cabaletta Bio ↗ 17.69% ve Allogene Therapeutics ↗ 2.88% dahil olmak üzere rakip otoimmün hücre tedavileri geliştiren şirketlerin hisselerinde keskin ancak geçici düşüşlere yol açtı. Her biri kendi yaklaşımını farklılaştırmak için hızla harekete geçti. Kyverna, öncü tedavisinin "iyi kurulmuş, doğrulanmış bir üretim süreci" ile "farklı bir yapı tasarımı" kullandığını vurguladı. TD Cowen analisti Phil Nadeau, Cabaletta'nın standartlaştırılmış dokuz günlük üretim sürecinin özellikle "bağışıklıkla ilgili toksisiteleri en aza indirmek" için tasarlandığını ve şirketin hiçbir IEC-HS vakası görmediğini belirtti.pharmavoice

Novartis, "gözlemlenen güvenlik olaylarının kapsamlı bir incelemesini" yürüttüğünü ve düzenleyici kurumlarla iletişim halinde olduğunu açıkladı. Duraklama, rap-cel'in devam eden kanser çalışmalarını etkilemiyor. Bristol Myers ise değerlendirmesini tamamlamayı ve testlere "mümkün olan en kısa sürede" devam etmeyi hedeflediğini belirtti.cgtlive+2

Şeffaflık İnceleme Altında

Gecikmeli bildirimler düzenleyici kurumların dikkatini çekebilir. WSJ raporu, şirketlerin güvenlik sorunlarını kamuoyuna veya daha geniş yatırımcı topluluğuna bildirmeden çok önce düzenleyici kurumlara ve savunuculuk gruplarına ilettiği bir modeli vurguladı. Alan güvenlik aksaklıklarıyla boğuşurken, bu olay deneysel tıbbın kalbindeki bir gerilimin altını çizdi: dönüştürücü tedavilerin vaadi ile hastaların taşıdığı riskler arasındaki denge ve bu risklerin ne kadar hızlı duyurulması gerektiği.wsj