Newsletter Subscribe
Enter your email address below and subscribe to our newsletter
[forminator_form id="25163"]

reuters+1wsjpharmavoiceNovartis და Bristol Myers Squibb აჩერებენ რამდენიმე კლინიკურ კვლევას, რომლებიც აუტოიმუნური დაავადებების დროს CAR-T უჯრედულ თერაპიას იკვლევენ. ეს გადაწყვეტილება მოჰყვა სამი პაციენტის გარდაცვალებას და სხვა სერიოზულ უსაფრთხოების ინციდენტებს, რამაც შოკში ჩააგდო მედიცინის ეს დარგი, რომელიც ერთ-ერთ ყველაზე პერსპექტიულ მიმართულებად ითვლებოდა.
Novartis-მა 24 აგვისტოს შეაჩერა თავისი ექსპერიმენტული თერაპიის, rapcabtagene autoleucel (ცნობილი როგორც rap-cel), რვა კვლევა მას შემდეგ, რაც შეიტყო იმუნური ეფექტორული უჯრედებით გამოწვეული ჰემოფაგოციტური სინდრომის (IEC-HS) სამი ფატალური შემთხვევის შესახებ. ეს არის იშვიათი და სიცოცხლისთვის საშიში იმუნური გადაჭარბებული რეაქცია. Bristol Myers-მა ცალკე შეაჩერა პაციენტების ჩართვა თავის zola-cel აუტოიმუნურ პროგრამაში მას შემდეგ, რაც რუტინული უსაფრთხოების მონიტორინგის დროს აღმოაჩინა ის, რასაც კომპანიამ "გარდამავალი და შექცევადი ანთებითი მოვლენები" უწოდა.pharmavoice+2
Wall Street Journal-ის მიერ 3 სექტემბერს გამოქვეყნებულმა გამოძიებამ შემაშფოთებელი კითხვები გააჩინა ინფორმაციის გამჟღავნების ტემპთან დაკავშირებით. ანგარიშის თანახმად, Bristol Myers-მა მარეგულირებელ ორგანოებსა და მკვლევრებს კვლევის შეჩერების შესახებ ივნისის დასაწყისში აცნობა, თუმცა საჯაროდ ამის შესახებ მხოლოდ სამი თვის შემდეგ ისაუბრა. იმავდროულად, Novartis-მა სამი გარდაცვალების ფაქტი მხოლოდ მას შემდეგ აღიარა, რაც უოლ სტრიტის ანალიტიკოსმა კლინიკური კვლევების მონაცემთა ბაზაში შეჩერების ფაქტი აღმოაჩინა და მაშინაც კი, კომპანიას ფატალური შემთხვევების გამჟღავნებისთვის ერთი კვირა დასჭირდა.wsj
CAR-T თერაპიები, რომლებიც პაციენტის საკუთარ იმუნურ უჯრედებს დაავადებული სამიზნეების წინააღმდეგ საბრძოლველად გადააპროგრამირებენ, უკვე გარდამტეხი აღმოჩნდა სისხლის გარკვეული სახის კიბოს მკურნალობაში. მკვლევრები ცდილობდნენ იგივე მიდგომა გამოეყენებინათ აუტოიმუნური დაავადებების დროს, როგორიცაა ლუპუსი, მიასთენია გრავისი, გაფანტული სკლეროზი და სისტემური სკლეროზი.biopharmadive+1
მრავალმა ანალიტიკოსმა მიუთითა სწრაფ საწარმოო პროცესზე, რომელსაც Novartis-იც და Bristol Myers-იც იყენებენ, როგორც უსაფრთხოების ინციდენტების შესაძლო ფაქტორზე. ორივე კომპანია იყენებდა მოდიფიცირებული უჯრედების წარმოების უფრო სწრაფ, ლენტივირუსზე დაფუძნებულ მიდგომას, რაც, ზოგიერთი ექსპერტის აზრით, შესაძლოა ტრადიციულ მეთოდებთან შედარებით მეტ ანთებით უჯრედს წარმოქმნიდეს. Jefferies-ის ანალიტიკოსმა როჯერ სონგმა აღნიშნა, რომ აუტოიმუნურ პაციენტებს უკვე აქვთ იმუნური აქტივობის მაღალი დონე, რასაც CAR-T თერაპიამ შესაძლოა კიდევ უფრო მეტი სტიმული მისცეს.pharmavoice
კვლევების შეჩერებამ გამოიწვია აქციების მკვეთრი, თუმცა დროებითი ვარდნა იმ კომპანიებში, რომლებიც ავითარებენ კონკურენტულ აუტოიმუნურ უჯრედულ თერაპიებს, მათ შორის Kyverna Therapeutics , Cabaletta Bio და Allogene Therapeutics . თითოეულმა მათგანმა სწრაფად სცადა საკუთარი მიდგომის დიფერენცირება. Kyverna-მ ხაზგასმით აღნიშნა, რომ მისი წამყვანი თერაპია იყენებს "განსხვავებულ კონსტრუქციულ დიზაინს" და "კარგად დამკვიდრებულ, ვალიდურ საწარმოო პროცესს". TD Cowen-ის ანალიტიკოსმა ფილ ნადომ აღნიშნა, რომ Cabaletta-ს ცხრადღიანი სტანდარტიზებული წარმოების პროცესი სპეციალურად იყო შექმნილი "იმუნიტეტთან დაკავშირებული ტოქსიკურობის მინიმიზაციისთვის" და რომ კომპანიას IEC-HS-ის არცერთი შემთხვევა არ დაუფიქსირებია.pharmavoice
Novartis-მა განაცხადა, რომ ატარებს "დაკვირვებული უსაფრთხოების მოვლენების ყოვლისმომცველ მიმოხილვას" და თანამშრომლობს მარეგულირებელ ორგანოებთან. შეჩერება არ ეხება rap-cel-ის კიბოს მიმდინარე კვლევებს. Bristol Myers-მა განაცხადა, რომ მიზნად ისახავს შეფასების დასრულებას და ტესტირების "რაც შეიძლება სწრაფად" განახლებას.cgtlive+2
ინფორმაციის დაგვიანებულმა გამჟღავნებამ შესაძლოა მარეგულირებლების ყურადღება მიიპყროს. WSJ-ის ანგარიშმა ხაზი გაუსვა ნიმუშს, რომლის მიხედვითაც კომპანიები უსაფრთხოების პრობლემების შესახებ მარეგულირებლებსა და ადვოკატირების ჯგუფებს გაცილებით ადრე ატყობინებდნენ, ვიდრე საზოგადოებას ან ფართო საინვესტიციო საზოგადოებას. მაშინ, როდესაც დარგი უსაფრთხოების კუთხით არსებულ დაბრკოლებებს ებრძვის, ეს ეპიზოდი ხაზს უსვამს ექსპერიმენტული მედიცინის გულში არსებულ დაძაბულობას: ტრანსფორმაციული მკურნალობის დაპირება პაციენტების მიერ გაღებულ რისკებთან შედარებით და ის, თუ რამდენად სწრაფად ხდება ამ რისკების შესახებ ინფორმაციის გავრცელება.wsj