Une université chinoise enquête sur la mort d’une fillette lors d’un essai d’édition génétique

Une université chinoise a ouvert une enquête sur la mort d'une fillette de six ans à la suite d'un traitement expérimental d'édition génétique, un décès qui n'a jamais été révélé publiquement dans les travaux publiés par les chercheurs.

La faculté de médecine de l'université Jiao Tong de Shanghai a déclaré dimanche qu'elle « accorde une grande importance à cette affaire et a mis en place un groupe de travail spécial pour mener une enquête approfondie sur l'incident », selon Channel News Asia.channelnewsasia

Ce qui s'est passé

L'affaire, révélée par une enquête conjointe de la revue Science et de Retraction Watch publiée le 23 juillet, détaille comment la fillette, sous le pseudonyme « Mei », a reçu en mars 2025 ce qui est décrit comme la première thérapie au monde d'édition de bases CRISPR ciblant le cerveau, à l'hôpital Xinhua de Shanghai.bloomberg+1

Mei souffrait du syndrome de Snijders Blok-Campeau, un trouble génétique rare causé par des mutations du gène CHD3 qui entraînait un déficit cognitif léger. Le traitement a consisté en une perfusion spinale de milliers de milliards de virus conçus pour pénétrer dans le cerveau et corriger l'anomalie génétique sous-jacente.livescience+2

Sept jours après la perfusion, Mei est décédée des suites d'une grave réaction immunitaire. L'hôpital a déterminé que sa mort avait été causée par une microangiopathie thrombotique, une réponse immunitaire qui provoque des caillots sanguins et qui peut résulter de thérapies géniques à vecteur viral. La maladie pour laquelle elle était traitée n'engageait pas son pronostic vital.science+3

La dissimulation suscite l'inquiétude

L'enquête a révélé que l'essai n'avait divulgué ni le décès ni les problèmes de sécurité constatés chez l'animal dans ses recherches publiées. Les parents de Mei ont demandé que des comptes soient rendus, selon Science.ground+3

Cette affaire soulève des questions plus larges sur la surveillance réglementaire et la transparence, alors que la Chine développe rapidement son secteur biotechnologique. Elle rappelle également la controverse de 2018 autour de He Jiankui, le scientifique chinois qui avait créé les premiers bébés génétiquement modifiés au monde avant d'être emprisonné.straitstimes+1

Implications mondiales

Ce décès a des répercussions sur l'ensemble du domaine de la thérapie génique, qui a connu des progrès rapides ces dernières années. L'utilisation de vecteurs viraux pour acheminer des outils d'édition génétique vers le cerveau reste un domaine de recherche actif dans le monde entier, et les réactions immunitaires indésirables figurent parmi les risques les plus graves associés à ces approches. L'affaire souligne les enjeux considérables liés à l'application de traitements expérimentaux à des affections qui ne mettent pas la vie en danger, en particulier chez les patients pédiatriques.