Kiinalaisyliopisto tutkii tytön kuolemaa geeninsäätelykokeessa

Kiinalainen yliopisto on aloittanut tutkinnan kuusivuotiaan tytön kuolemasta kokeellisen geeninsäätelyhoidon jälkeen. Kuolemantapausta ei koskaan julkistettu tutkijoiden julkaissuissa tutkimuksissa.

Shanghai Jiao Tong -yliopiston lääketieteellinen tiedekunta kertoi sunnuntaina, että se "suhtautuu asiaan erittäin vakavasti ja on perustanut erityisen työryhmän suorittamaan tapauksesta kattavan tutkinnan", Channel News Asian mukaan.channelnewsasia

Mitä tapahtui

Science-lehden ja Retraction Watchin 23. heinäkuuta julkaisemassa yhteistutkimuksessa paljastunut tapaus kuvaa, kuinka peitenimellä "Mei" kulkeva tyttö sai maaliskuussa 2025 Shanghai Xinhua -sairaalassa hoitoa, jota kuvaillaan maailman ensimmäiseksi aivoihin kohdistetuksi CRISPR-emäsnukleotidien muokkaushoidoksi.bloomberg+1

Meillä oli Snijders Blok-Campeau -syndrooma, harvinainen geneettinen häiriö, jonka aiheuttavat CHD3-geenin mutaatiot ja joka johti lievään kognitiiviseen heikentymiseen. Hoitoon kuului selkäytimen kautta annettu infuusio, joka sisälsi biljoonia viruksia. Niiden tarkoituksena oli tunkeutua aivoihin ja korjata taustalla oleva geenivirhe.livescience+2

Seitsemän päivää infuusion jälkeen Mei kuoli vakavaan immuunireaktioon. Sairaala määritti hänen kuolinsyykseen tromboottisen mikroangiopatian: immuunivasteen, joka aiheuttaa veritulppia ja voi johtua viruspohjaisista geeniterapioista. Sairaus, johon häntä hoidettiin, ei ollut hengenvaarallinen.science+3

Salailu herättää huolta

Tutkimuksessa selvisi, että kokeessa ei ollut ilmoitettu kuolemantapauksesta eikä eläinten turvallisuusongelmista julkaistussa tutkimuksessa. Mein vanhemmat ovat vaatineet vastuullisia tilille, Science-lehden mukaan.ground+3

Tapaus on nostanut esiin laajempia kysymyksiä sääntelyn valvonnasta ja läpinäkyvyydestä, kun Kiina laajentaa nopeasti bioteknologiasektoriaan. Se tuo mieleen myös vuoden 2018 kohun He Jiankuista, kiinalaisesta tutkijasta, joka loi maailman ensimmäiset geenimuunnellut vauvat ja joutui myöhemmin vankilaan.straitstimes+1

Globaalit vaikutukset

Kuolemalla on vaikutuksia laajempaan geeniterapian alaan, joka on kehittynyt nopeasti viime vuosina. Virusvektoreiden käyttö geeninsäätelytyökalujen kuljettamiseen aivoihin on edelleen aktiivisen tutkimuksen alue maailmanlaajuisesti, ja haitalliset immuunireaktiot ovat edelleen vakavimpia tällaisiin lähestymistapoihin liittyviä riskejä. Tapaus korostaa panoksia, kun kokeellisia hoitoja sovelletaan sairauksiin, jotka eivät ole hengenvaarallisia, erityisesti lapsipotilailla.