Čínská univerzita vyšetřuje úmrtí dívky při testu editace genů

Čínská univerzita zahájila vyšetřování úmrtí šestileté dívky po experimentální léčbě pomocí editace genů. O tomto úmrtí se publikované práce výzkumníků nikdy veřejně nezmínily.

Lékařská fakulta Univerzity Šanghaj Ťiao Tchung v neděli uvedla, že „přikládá této záležitosti velký význam a ustavila speciální pracovní skupinu k provedení komplexního vyšetření incidentu“, informuje Channel News Asia.channelnewsasia

Co se stalo

Případ, který odhalilo společné vyšetřování časopisu Science a serveru Retraction Watch zveřejněné 23. července, popisuje, jak dívka, jež dostala pseudonym „Mei“, podstoupila v březnu 2025 v šanghajské nemocnici Sin-chua první terapii bazického editování CRISPR zaměřenou na mozek na světě.bloomberg+1

Mei měla syndrom Snijders Blok-Campeau, vzácnou genetickou poruchu způsobenou mutacemi v genu CHD3, která vedla k mírnému mentálnímu postižení. Léčba zahrnovala spinální infuzi bilionů virů navržených tak, aby pronikly do mozku a opravily základní genetickou vadu.livescience+2

Sedm dní po infuzi Mei zemřela na těžkou imunitní reakci. Nemocnice určila jako příčinu její smrti trombotickou mikroangiopatii, imunitní reakci, která způsobuje krevní sraženiny a může vzniknout v důsledku genových terapií založených na virech. Stav, kvůli kterému byla léčena, nebyl život ohrožující.science+3

Utajení vyvolává obavy

Vyšetřování zjistilo, že studie v publikovaném výzkumu neuvedla úmrtí ani bezpečnostní problémy u zvířat. Rodiče Mei požadují vyvození odpovědnosti, uvádí Science.ground+3

Případ vyvolal širší otázky ohledně regulačního dohledu a transparentnosti v době, kdy Čína rychle rozšiřuje svůj biotechnologický sektor. Připomíná také kontroversi z roku 2018 kolem Che Ťien-kchueje, čínského vědce, který vytvořil první geneticky upravené děti na světě a byl následně uvězněn.straitstimes+1

Globální dopady

Úmrtí má dopady na širší oblast genové terapie, která v posledních letech zaznamenala rychlý pokrok. Použití virových vektorů k přenosu nástrojů pro editaci genů do mozku zůstává oblastí aktivního výzkumu po celém světě a nežádoucí imunitní reakce patří k nejzávažnějším rizikům spojeným s těmito přístupy. Případ zdůrazňuje, o co jde, když se experimentální léčba aplikuje na stavy, které neohrožují život, zejména u dětských pacientů.