Universidad china investiga la muerte de una niña en un ensayo de edición genética

Una universidad china ha iniciado una investigación sobre la muerte de una niña de seis años tras recibir un tratamiento experimental de edición genética, un fallecimiento que nunca se reveló públicamente en los trabajos publicados por los investigadores.

La Facultad de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shanghái afirmó el domingo que "concede gran importancia al asunto y ha creado un grupo de trabajo especial para llevar a cabo una investigación exhaustiva del incidente", según Channel News Asia.channelnewsasia

Qué ocurrió

El caso, revelado a través de una investigación conjunta de la revista Science y Retraction Watch publicada el 23 de julio, detalla cómo la niña, con el seudónimo "Mei", recibió en marzo de 2025 lo que se describe como la primera terapia de edición de bases CRISPR del mundo dirigida al cerebro en el Hospital Xinhua de Shanghái.bloomberg+1

Mei padecía el síndrome de Snijders Blok-Campeau, un raro trastorno genético causado por mutaciones en el gen CHD3 que le provocaba un deterioro cognitivo leve. El tratamiento consistió en una infusión espinal de billones de virus diseñados para penetrar en el cerebro y corregir el defecto genético subyacente.livescience+2

Siete días después de la infusión, Mei falleció a causa de una grave reacción inmunitaria. El hospital determinó que su muerte fue causada por una microangiopatía trombótica, una respuesta inmunitaria que causa coágulos sanguíneos y que puede derivar de las terapias génicas basadas en virus. La afección de la que estaba siendo tratada no ponía en riesgo su vida.science+3

El ocultamiento genera alarma

La investigación descubrió que el ensayo no había divulgado el fallecimiento ni los problemas de seguridad en animales en las investigaciones publicadas. Los padres de Mei han pedido responsabilidades, según Science.ground+3

El caso ha planteado interrogantes más amplios sobre la supervisión regulatoria y la transparencia a medida que China expande rápidamente su sector biotecnológico. También evoca recuerdos de la controversia de 2018 en torno a He Jiankui, el científico chino que creó los primeros bebés modificados genéticamente del mundo y que posteriormente fue encarcelado.straitstimes+1

Implicaciones globales

El fallecimiento tiene implicaciones para el campo de la terapia génica en general, que ha experimentado avances rápidos en los últimos años. El uso de vectores virales para hacer llegar herramientas de edición genética al cerebro sigue siendo un área de investigación activa en todo el mundo, y las reacciones inmunitarias adversas figuran entre los riesgos más graves asociados a estos enfoques. El caso pone de relieve lo que está en juego cuando se aplican tratamientos experimentales a afecciones que no ponen en peligro la vida, especialmente en pacientes pediátricos.