Kinesiskt universitet utreder flickas död i genterapiförsök

Ett kinesiskt universitet har inlett en utredning av en sexårig flickas död efter en experimentell genredigeringsbehandling, ett dödsfall som aldrig offentliggjordes i forskarnas publicerade arbete.

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine sade på söndagen att de ”fäster stor vikt vid frågan och har tillsatt en särskild arbetsgrupp för att genomföra en heltäckande utredning av händelsen”, enligt Channel News Asia.channelnewsasia

Vad som hände

Fallet, som avslöjades genom en gemensam granskning av tidskriften Science och Retraction Watch publicerad den 23 juli, beskriver hur flickan: under pseudonymen ”Mei”: fick vad som beskrivs som världens första hjärnriktade CRISPR-basredigeringsbehandling på Shanghai Xinhua Hospital i mars 2025.bloomberg+1

Mei hade Snijders Blok-Campeau-syndrom, en sällsynt genetisk sjukdom orsakad av mutationer i CHD3-genen som ledde till lindrig kognitiv funktionsnedsättning. Behandlingen innebar en ryggmärgsinfusion med biljoner virus utformade för att tränga in i hjärnan och korrigera den underliggande genetiska defekten.livescience+2

Sju dagar efter infusionen avled Mei till följd av en svår immunreaktion. Sjukhuset fastställde att hennes död orsakades av trombotisk mikroangiopati, en immunrespons som orsakar blodproppar och som kan uppstå vid virusbaserade genterapier. Tillståndet hon behandlades för var inte livshotande.science+3

Mörkläggning väcker oro

Granskningen visade att studien inte hade redovisat dödsfallet eller säkerhetsproblem hos djur i sin publicerade forskning. Meis föräldrar kräver nu utkrävande av ansvar, enligt Science.ground+3

Fallet har väckt bredare frågor om tillsyn och transparens när Kina snabbt expanderar sin biotekniksektor. Det väcker också minnen från kontroversen 2018 kring He Jiankui, den kinesiska forskaren som skapade världens första genredigerade bebisar och därefter fängslades.straitstimes+1

Globala konsekvenser

Dödsfallet får konsekvenser för det bredare genterapifältet, som har sett snabba framsteg de senaste åren. Användningen av virusvektorer för att leverera genredigeringsverktyg till hjärnan är fortfarande ett aktivt forskningsområde världen över, och allvarliga immunreaktioner hör till de största riskerna med sådana metoder. Fallet understryker vad som står på spel när experimentella behandlingar används för icke-livshotande tillstånd, särskilt hos barn.